Terapia genica in emofilia - Briefing della conferenza

Aggiornamenti su tre studi clinici in corso su adulti con grave emofilia B

Steven W. Tubo, MD

Risultati di B-LIEVE, uno studio di conferma della dose di fase 1/2 della terapia genica FLT180a AAV in pazienti con emofilia B

Guy Young, dottore in medicina

Liquidazione rapida del vettore in seguito al trasferimento genico di FVIII mediato da AAV nella sperimentazione di fase I/II di SPK-8011 nelle persone con emofilia A

Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD

Miglioramenti nella qualità della vita correlata alla salute negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave dopo aver ricevuto la terapia genica con Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Tubo, MD

Relazione tra FVIII prodotto da transgene e tassi di sanguinamento 2 anni dopo il trasferimento genico con Valoctocogene Roxaparvovec: risultati di Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FC Path

Correzione emostatica stabile e migliore qualità della vita correlata all'emofilia: analisi finale dallo studio HOPE-B di fase 3 fondamentale di Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Tubo, MD

Chiarire il meccanismo dietro la discrepanza del test del fattore VIII derivato dall'AAV

Anna Sternberg, dottore di ricerca

Consegna di LNP di mRNA CRISPR/Cas9 per riparare una piccola delezione nel gene FVIII nei topi con emofilia A

Chun-Yu Chen, PhD

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