Risultati di B-LIEVE, uno studio di conferma della dose di fase 1/2 della terapia genica FLT180a AAV in pazienti con emofilia B
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Risultati di B-LIEVE, uno studio di conferma della dose di fase 1/2 della terapia genica FLT180a AAV in pazienti con emofilia B

Presentato da: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, California, Stati Uniti

G. Giovane1, P.Chowdary2, S. Barton3, D. Sì3, F.Ferrante3

1Children's Hospital di Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, California, Stati Uniti
2Royal Free Hospital, Londra, Inghilterra, Regno Unito
3Freeline, Stevenage, Inghilterra, Regno Unito

 

Punti chiave

RISOLVERE i livelli

Livelli FIX per i primi 3 pazienti con emofilia B trattati con terapia genica FLT180a AAV nello studio di fase 1/2 B-LIEVE. I valori FIX provengono da un test a una fase in un laboratorio centrale; la linea tratteggiata orizzontale è il limite inferiore della normale espressione FIX (50 IU/dL). Al 23 maggio 2022, il taglio dei dati, i livelli di FIX erano 93, 92 e 80 al giorno di studio 77, 56 e 36 rispettivamente per i pazienti 1, 2 e 3.

FIX e livelli ALT concomitanti

Livelli FIX (rosso) e ALT (giallo) per i 3 pazienti trattati con FLT180a nello studio B-LIEVE. Tre settimane dopo l'infusione di FLT180a, i pazienti hanno iniziato un ciclo graduale di corticosteroidi orali e un breve ciclo di tacrolimus orale come profilassi per ridurre al minimo le risposte immunitarie correlate al vettore. Le linee tratteggiate verticali sono infusioni profilattiche di FIX esogene ricevute nei giorni successivi all'infusione di FLT180a.

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