Relazione tra l'espressione del fattore VIII endogeno e transgenico e gli eventi di sanguinamento a seguito del trasferimento del gene di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia grave A: un'analisi post-hoc dello studio di fase 8 GENEr1-3
Momenti salienti della 63a riunione annuale dell'ASH

Relazione tra l'espressione del fattore VIII endogeno e transgenico e gli eventi di sanguinamento a seguito del trasferimento del gene di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia grave A: un'analisi post-hoc dello studio di fase 8 GENEr1-3

Steven W. Tubo, MD1, Margareth C. Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T. Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6, Andrew D. Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15, Amy L Dunn, dottore in medicina16, Michael Wang, MD17, Tasto S Nigel18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20, Emily Symington, dottore in medicina21, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22, Reena Mahajan, MD22, Konstantia-Maria Chavele, PhD22, Divya B Reddy, MD22, Hua Yu, dottore di ricerca22, Wing Yen Wong, dottore in medicina22, Tara M. Robinson, MD, PhD22, e Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Dipartimento di Pediatria e Patologia, Università del Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Dipartimento di Medicina Interna, Scuola di Scienze Mediche, Università di Campinas, Campinas, Brasile
3Il Centro nazionale per l'emofilia e l'Istituto di ricerca sulla trombosi e l'emostasi Amalia Biron, Centro medico Sheba, Tel Hashomer, Università di Tel Aviv, Tel Aviv, Israele
4Centro per i disturbi emorragici e della coagulazione, University of Minnesota Medical Center, Minneapolis, MN
5Università del Queensland, Brisbane, QLD, Australia
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Australia
7Università della California San Francisco, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, Regno Unito
9Centro di Ematologia, Dipartimento di Medicina, Imperial College London, Londra, Regno Unito
10Centro ortopedico per il trattamento dell'emofilia, Los Angeles, CA
11Dipartimento di Medicina Molecolare, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Divisione di Ematologia, Dipartimento di Medicina Interna, National Taiwan University Hospital, Taipei, Taiwan
13Radcliffe Dipartimento di Medicina, Università di Oxford, Oxford, Regno Unito
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Regno Unito
15Istituto nazionale per la ricerca sanitaria, Centro di ricerca biomedica di Oxford, Oxford, Regno Unito
16Centro per il trattamento dell'emofilia, Ospedale pediatrico nazionale e College of Medicine della Ohio State University, Columbus, OH
17Centro per l'emofilia e la trombosi, Università del Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, Università della Carolina del Nord a Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Dipartimento di Pediatria, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratorio di Glicobiologia, Istituto Hirszfeld di Immunologia e Terapia Sperimentale, Wroclaw, Polonia
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Regno Unito
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Punti chiave

Disegno dello studio di fase 3 GENEr8-1

I risultati dello studio di fase 3 GENEr8-1 sono stati analizzati per la relazione tra l'attività del FVIII derivata dal transgene e le emorragie. Del numero totale di partecipanti allo studio (N = 134), questa analisi ha incluso un sottogruppo di pazienti che hanno manifestato ≥ 1 sanguinamento trattato nel periodo post-transizione, iniziato 1 mese dopo la fine del periodo post-profilassi che è seguito infusione di transgene.

ABR in partecipanti con sanguinamenti trattati post-transizione (n = 22)

Dei 134 partecipanti totali allo studio GENEr8-1, 22 (16%) hanno avuto almeno 1 sanguinamento trattato nel periodo post-transizione. L'ABR viene mostrato per questi partecipanti per la linea di base pre-infusione e il periodo di studio post-infusione e post-profilassi. Rispetto al basale, 15 partecipanti hanno avuto una diminuzione dell'ABR, 2 hanno avuto un aumento dell'ABR < 1 (frecce nere) e 5 hanno avuto un aumento dell'ABR > 1 (frecce arancioni).

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