Relazione tra FVIII prodotto da transgene e tassi di sanguinamento 2 anni dopo il trasferimento genico con Valoctocogene Roxaparvovec: risultati di Gener8-1
Highlights Dal 30° Congresso dell'ISTH

Relazione tra FVIII prodotto da transgene e tassi di sanguinamento 2 anni dopo il trasferimento genico con Valoctocogene Roxaparvovec: risultati di Gener8-1

Presentato da: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Faculty of the Health Sciences-University of the Witwatersrand e National Health Laboratory Service, Johannesburg, Sud Africa

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madani10, J. Mason11, J. Oldenburg12, signor Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T.Robinson18, Tubo S19

1Università del Witwatersrand, National Health Laboratory Service e Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Sud Africa
2APHM, Department of Pediatric Ematology Oncology, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marsiglia, Provenza-Alpi-Costa Azzurra, Francia
3Divisione di Ematologia, Dipartimento di Medicina Interna, National Taiwan University Hospital, Taipei, Keelung, Taiwan (Repubblica di Cina)
4Divisione di ematologia, oncologia e trapianto di midollo osseo del National Children's Hospital e The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Stati Uniti
5Divisione di Ematologia/Oncologia, Dipartimento di Medicina, Università della California San Diego, San Diego, California, Stati Uniti
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research e Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
7Centro medico Sheba e Università di Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israele
8Centro di Ematologia, Imperial College London, London, England, Regno Unito
9Università della California San Francisco, San Francisco, California, Stati Uniti
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, Inghilterra, Regno Unito
11Queensland Haemophilia Center, Royal Brisbane and Women's Hospital e University of Queensland, Brisbane, Queensland, Australia
12Istituto di Ematologia Sperimentale e Medicina Trasfusionale e Centro per le Malattie Rare, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Germania
13Hemocentro UNICAMP, Dipartimento di Medicina Interna, Scuola di Scienze Mediche, Università di Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasile
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi e Fondazione Luigi Villa, e Dipartimento di Fisiopatologia e Trapianti, Università degli Studi di Milano, Milano, Lombardia, Italia
15Centro per il trattamento dell'emofilia ortopedico, Los Angeles, California, Stati Uniti
16Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Università di Oxford e Oxford National Institute for Health Research Centro di ricerca biomedica, Oxford, Inghilterra, Regno Unito
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Stati Uniti

19Dipartimenti di Pediatria e Patologia, Università del Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti

Punti chiave

Riepilogo di sicurezza di Valoctocogene Roxaparvovec per l'anno 2
Tasso di sanguinamento trattato annualizzato/Utilizzo di FVIII

I risultati dello studio di fase 3 GENEr8-1 in pazienti con emofilia A trattati con valoctocogene roxaparvovec mostrano una riduzione consistente dei sanguinamenti trattati/anno e dell'utilizzo annualizzato del FVIII dall'anno 1 all'anno 2 rispetto al basale. I valori di base provenivano dal periodo prospettico di raccolta dei dati di 6 mesi nello studio non interventistico BMN 270-902.

CONTENUTO RELATIVO

Webinar interattivi
Immagine

Please enable the javascript to submit this form

Supportato da borse di studio di Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL Essential