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BioMarin annuncia i risultati positivi della sperimentazione sulla terapia genica di fase 3 negli adulti con emofilia A grave; Lo studio ha soddisfatto tutti gli endpoint primari e secondari di efficacia in un set di dati di un anno

 

Freeline riporta i dati aggiornati dalla sperimentazione di fase 1/2 B-AMAZE nell'emofilia B

 

La terapia genica non virale mostra promesse nei modelli animali dell'emofilia A.

 

UniQure condivide i dati a lungo termine sui candidati alla terapia genica AMT-061 e AMT-060