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Roctaviano, potenziale terapia genica per l'emofilia, ottieni un nuovo supporto dalla FDA

 

Roctavian, Hem una terapia genica, sostiene il calo dei tassi di sanguinamento, mostra dati di fase 3

 

La terapia genica SPK-8016 mostra una promessa precoce per l'emofilia grave A

 

BioMarin annuncia i risultati positivi della sperimentazione sulla terapia genica di fase 3 negli adulti con emofilia A grave; Lo studio ha soddisfatto tutti gli endpoint primari e secondari di efficacia in un set di dati di un anno