Prove di emofilia nel XXI secolo: definizione dei risultati importanti per il paziente

Prove di emofilia nel XXI secolo: definizione dei risultati importanti per il paziente

Ricerca e pratica in trombosi ed emostasi (Primavera 2019) Vol. 379, n. 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Gli ultimi cinque decenni sono stati segnati da significativi progressi nella cura dell'emofilia, che si è estesa fino a includere terapie non sostitutive e l'avvicinarsi della disponibilità della terapia genica. Questi progressi, tuttavia, meritano di dare una nuova occhiata alle misure di esito utilizzate per valutare le terapie sostitutive dei fattori negli studi clinici, in particolare il livello di attività dei fattori e il tasso di sanguinamento annuale. Questi endpoint dovrebbero essere riconsiderati non solo nel contesto delle nuove strategie di trattamento dell'emofilia, ma anche dal punto di vista di una nuova enfasi recente sulle prospettive dei pazienti relative alla sopravvivenza, allo stato funzionale e alla qualità della vita. La selezione e la misurazione dei risultati importanti per il paziente, che spesso vengono riportati dal paziente, sta diventando un passo fondamentale nel processo della sperimentazione clinica. La comunità di ricerca riconosce che i pazienti vedono i problemi attraverso una lente diversa rispetto ai clinici, ai produttori e alle altre parti interessate; dà valore alla loro visione del design della ricerca e alla loro effettiva partecipazione. Ciò che conta per i pazienti sono i risultati che comprendono l'intero ciclo di cura: sopravvivenza, stato funzionale e qualità della vita.

Web Link