Anticorpi associati all'adenovirus nella coorte britannica di pazienti con emofilia

Anticorpi associati all'adenovirus nella coorte britannica di pazienti con emofilia

Ricerca e pratica in trombosi ed emostasi (Primavera 2019) Vol. 3, n. 2, P. 261 Stanford, S .; Rosa, R .; Creagh, D .; et al.

Uno studio recente ha scoperto che lo screening per l'immunità preesistente potrebbe essere importante per identificare i pazienti che hanno maggiori probabilità di beneficiare della terapia genica. Lo studio di un'emofilia adulta Una coorte nel Regno Unito ha comportato il test di campioni di plasma citrato da 100 pazienti per attività preesistenti contro virus adeno-associati di tipo 5 (AAV5) e AAV di tipo 8 (AAV8) utilizzando inibizione della trasduzione AAV e saggi di anticorpi totali. Secondo i dati, il 21% dei pazienti aveva anticorpi anti-AAV5, mentre il 23% aveva anticorpi anti-AAV8. Inoltre, il 25% dei pazienti aveva inibitori AAV5 e il 38% aveva inibitori AAV8. In questa coorte, la sieroprevalenza complessiva con entrambi i saggi è stata del 30% contro AAV5 e del 40% contro AAV8. Un totale del 24% dei pazienti era sieropositivo per entrambi i tipi di AAV. La ricerca clinica può essere utile per valutare gli effetti dell'immunità preesistente sulla sicurezza e l'efficacia della terapia genica mediata da AAV, riferiscono i ricercatori.

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