Follow-up pluriennale della terapia genica AAV5-hFVIII-SQ per l'emofilia A

Follow-up pluriennale della terapia genica AAV5-hFVIII-SQ per l'emofilia A

Pasi KJ, et al. N Engl J Med. 2020, 2 gennaio; 382 (1): 29-40. doi: 10.1056 / NEJMoa1908490.