Come discutere la terapia genica per l'emofilia? Una prospettiva paziente e medico

Come discutere la terapia genica per l'emofilia? Una prospettiva paziente e medico

Emofilia (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Sebbene la terapia genica possa rivoluzionare il trattamento per le persone con emofilia, riducendo il rischio di emorragia riducendo o abrogando la necessità di somministrazione di fattori esogeni, i ricercatori affermano che sia i medici che i pazienti devono avere fonti di informazioni chiare e affidabili al fine di discutere sia rischi e benefici del trattamento. La ricerca che coinvolge la terapia genica virale adeno-associata (AAV) mediata da vettori ha mostrato un miglioramento dei livelli dei fattori endogeni per periodi prolungati, una riduzione significativa delle percentuali di sanguinamento annualizzate, un uso inferiore dei fattori esogeni e un profilo di sicurezza positivo. Tuttavia, è importante per i medici sottolineare che la ricerca è in corso e che permangono lacune, come i profili di sicurezza a lungo termine. Inoltre, i principali gruppi di pazienti, inclusi bambini e adolescenti, quelli con disfunzione epatica o renale e quelli con una precedente storia di inibitori dei fattori o di anticorpi AAV neutralizzanti preesistenti, potrebbero essere esclusi ai criteri di ammissibilità per gli studi di terapia genica.

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