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Punti salienti del 28° Congresso annuale dell'ESGCT
Monitoraggio dei siti di integrazione dei vettori negli approcci di terapia genica in vivo mediante sequenziamento del sito di integrazione-biopsia liquida
D Cesana1, Una Calabria1, L. Rudilosso1, P Gallina1, G. Spinozzi1, Un Magnani2, M. Pouzolles3, F. Fumagalli1, V Calbi1, M. Witzel4, FD Bushman5, Un Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Un Fischer2, M. Cavazzana2, mi sei2, Un Aiuti1, L Naldini1, E Montini1
1Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (HSR-TIGET)
2Laboratorio di linfoemopoiesi umana, INSERM, Francia
3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francia
4Ospedale pediatrico Dr. von Hauner, LMU, Germania
5Dipartimento di Microbiologia, UPenn, USA
Punti chiave
- Recupero IS dal DNA privo di cellule purificato dai fluidi corporei
- Caratterizzazione del profilo di integrazione del lentivirus (LV) nei cani emofilici
Il DNA privo di cellule (cfDNA) viene rilasciato nel sangue da cellule di organi solidi sani, infiammati o malati (come fegato o timo) in fase di apoptosi o necrosi. Le alterazioni genetiche nel cfDNA purificato, inclusi i siti di integrazione vettore-genomico (IS) dalle cellule trasdotte, possono essere rilevate mediante il sequenziamento del sito di integrazione della biopsia liquida (LiBIS-seq).
Tre cani emofilici adulti (O21, M57 e O59) hanno ricevuto una singola iniezione di LV esprimenti diverse versioni di FIX della coagulazione canina. Per ogni cane, il cfDNA è stato purificato dal siero di sangue raccolto in 7-8 punti temporali diversi a partire da 30-532 giorni dopo l'iniezione. Questo grafico mostra la dimensione stimata della popolazione di cloni cellulari marcati che contribuiscono agli IS condivisi nel tempo nei cani M57 e O59.
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