Monitoraggio dei siti di integrazione dei vettori negli approcci di terapia genica in vivo mediante sequenziamento del sito di integrazione-biopsia liquida
Punti salienti del 28° Congresso annuale dell'ESGCT

Monitoraggio dei siti di integrazione dei vettori negli approcci di terapia genica in vivo mediante sequenziamento del sito di integrazione-biopsia liquida

D Cesana1, Una Calabria1, L. Rudilosso1, P Gallina1, G. Spinozzi1, Un Magnani2, M. Pouzolles3, F. Fumagalli1, V Calbi1, M. Witzel4, FD Bushman5, Un Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Un Fischer2, M. Cavazzana2, mi sei2, Un Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (HSR-TIGET)

2Laboratorio di linfoemopoiesi umana, INSERM, Francia

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francia

4Ospedale pediatrico Dr. von Hauner, LMU, Germania

5Dipartimento di Microbiologia, UPenn, USA

Punti chiave

Recupero IS dal DNA privo di cellule purificato dai fluidi corporei

Il DNA privo di cellule (cfDNA) viene rilasciato nel sangue da cellule di organi solidi sani, infiammati o malati (come fegato o timo) in fase di apoptosi o necrosi. Le alterazioni genetiche nel cfDNA purificato, inclusi i siti di integrazione vettore-genomico (IS) dalle cellule trasdotte, possono essere rilevate mediante il sequenziamento del sito di integrazione della biopsia liquida (LiBIS-seq).

Caratterizzazione del profilo di integrazione del lentivirus (LV) nei cani emofilici

Tre cani emofilici adulti (O21, M57 e O59) hanno ricevuto una singola iniezione di LV esprimenti diverse versioni di FIX della coagulazione canina. Per ogni cane, il cfDNA è stato purificato dal siero di sangue raccolto in 7-8 punti temporali diversi a partire da 30-532 giorni dopo l'iniezione. Questo grafico mostra la dimensione stimata della popolazione di cloni cellulari marcati che contribuiscono agli IS condivisi nel tempo nei cani M57 e O59.

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