Mirare all'endotelio sinusale
Aspetti salienti del 16° seminario di NHF sulle nuove tecnologie e il trasferimento genico per l'emofilia

Mirare all'endotelio sinusale

Antonia Follenzi, MD, PhD
Università del Piemonte Orientale
Novara, Italia

Punti chiave

Il promotore pF8 guida l'espressione GFP negli LSEC

Il promotore naturale di FVIII, pF8, guida l'espressione di GFP nelle cellule endoteliali sinusoidali del fegato (LSEC). Analisi di immunofluorescenza del fegato di topi emofilia A (HA) C57BL/6, 1 e 6 mesi dopo l'iniezione del vettore lentivirale LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenilindolo; GFP, proteina fluorescente verde; Lyve-1, recettore endoteliale dei vasi linfatici 1, un marker per LSEC)

LV-pF8-FVIII Il livello di FVIII corretto nei topi B6/129-HA dipende da Treg

Per riassumere questa serie di studi, l'immunosoppressione con una riduzione minima delle cellule Treg è ottimale per garantire la tolleranza immunitaria mediata dal fegato all'espressione del transgene FIX. Nelle NHP, il pretrattamento con MMF e rapamicina, seguito da una somministrazione ritardata di rATG è stato in grado di fornire una tolleranza immunitaria sostenuta, mentre rATG o daclizumab somministrati al momento dell'infusione del vettore non lo erano.

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