Miglioramenti nella qualità della vita correlata alla salute negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave dopo aver ricevuto la terapia genica con Etranacogene Dezaparvovec
Highlights Dal 30° Congresso dell'ISTH

Miglioramenti nella qualità della vita correlata alla salute negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave dopo aver ricevuto la terapia genica con Etranacogene Dezaparvovec

Presentato da: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti

R.Itzler1, J. Miller2, R Robson2, P.Monahan3, Tubo S4

1CSL Behring, Re di Prussia, Pennsylvania, Stati Uniti, Re di Prussia, Pennsylvania, Stati Uniti
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, Stati Uniti
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, Stati Uniti
4Università del Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti

 

 

Punti chiave

Endpoint HOPE-B Patient Reported Outcome (PRO).

Gli endpoint di esito riportati dai pazienti, sia secondari che esplorativi, valutati nell'ambito dello studio clinico HOPE-B. Due strumenti sono stati pre-specificati come endpoint secondari dello studio, entrambi questionari generici non specifici per l'emofilia della malattia: l'International Physical Activity Questionnaire (iPAQ) e la EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Inoltre, lo studio includeva diversi strumenti PRO che erano stati pre-specificati come endpoint esplorativi.

Hem-A-QoL: miglioramenti mantenuti a 2

I miglioramenti nel punteggio totale Hem-A-QoL osservati dopo l'anno 1 sono stati mantenuti dopo 2 anni di follow-up. Il punteggio totale medio è migliorato di 6.2 punti rispetto al lead-in, rappresentando un miglioramento del 23.7%. I punteggi di dominio specifici relativi all'emofilia che erano significativi all'osservazione a 1 anno sono stati costantemente migliorati a 2 anni dopo la terapia genica.

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