Terapia genica lentivirale al fegato per l'emofilia e oltre
Punti salienti del 28° Congresso annuale dell'ESGCT

Terapia genica lentivirale al fegato per l'emofilia e oltre

Alessio Cantore, dottore di ricerca
San Raffaele Telethon Istituto di Terapia Genica
Università Vita-Salute San Raffaele
Milano, Italia

Punti chiave

Vettore lentivirale (LV) per la terapia genica del fegato

Il costrutto dei vettori lentivirali progettato per la terapia genica diretta al fegato e utilizzato per confezionare i transgeni umani FIX o FVIII che sono stati infusi in primati non umani per trasdurre gli epatociti con il costrutto vettore-transgene.

Attività del fattore di coagulazione umano da normale a sopranormale in NHP

L'espressione di hFIX e hFVIII in primati non umani infusi con il vettore lentivirale contenente il corrispondente transgene. Il vettore-transgene LV-FIX è stato infuso a dosi di 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) e 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Il costrutto del vettore-transgene LV-FVIII è stato infuso a dosi di 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) e 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

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