Steven W. Tubo, MD
In evidenza dal Congresso ISTH 2021

L'evoluzione della terapia genica vettoriale AAV è in corso nell'emofilia. Le caratteristiche uniche di BAY 2599023 risponderanno alle esigenze eccezionali?

Tubo SW1, C. Hay2, J. Sheehan3, T.Lissitchkov4, M.Coppens5, H.Eichler6, S. Weigmann7, F.Ferrante8

1Università del Michigan, Ann Arbor, Stati Uniti

2Dipartimento di Ematologia dell'Università di Manchester, Manchester, Regno Unito

3Università del Wisconsin-Madison, Madison, Stati Uniti

4Ospedale nazionale specializzato per il trattamento attivo delle malattie ematologiche, Sofia, Bulgaria

5Centri medici dell'Università di Amsterdam, Università di Amsterdam, Amsterdam, Paesi Bassi

6Istituto di emostasiologia clinica e medicina trasfusionale, Saarland University, Homburg, Germania

7Bayer, Wuppertal, Germania

8Bayer, Basilea, Svizzera

Punti chiave

Progettazione dello studio di fase 1/2

Criteri di inclusione, dosaggio di coorte ed endpoint dello studio per lo studio di ricerca della dose di fase 1/2 BAY2599023 in corso. I maschi con grave emofilia A, nessuna storia nota di inibitore del fattore VIII, titolo anticorpale neutralizzante AAVhu37 ≤ 5 e > 150 giorni di esposizione ai prodotti del fattore VIII sono stati arruolati in sequenza in tre coorti di dosi per ricevere una singola infusione endovenosa di BAY2599023, con almeno due pazienti per livello di dose (i pazienti da arruolare nella Coorte 4 riceveranno 4 × 1013 copie geniche/kg).

Espressione del fattore FVIII dopo l'infusione di BAY2599023

Livelli di espressione di FVIII dopo l'infusione del transgene con le prime 3 dosi in un totale di 8 pazienti. Al cut-off dei dati, 21 maggio 2021, i livelli di FVIII cromogenico con delezione del dominio B erano disponibili per un periodo compreso tra 12 settimane per il paziente 8 e 100 settimane per il paziente 2. È stata osservata una risposta alla dose dalla coorte 1 alla coorte 3, con livelli sostenuti di FVIII raggiunti in un tempo fino a > 23 mesi. Nessuno dei pazienti ha riportato sanguinamenti spontanei o altri sanguinamenti che richiedono un trattamento, una volta raggiunti livelli protettivi di FVIII > 11 UI/dL.

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