Un modello di cane emofilia A è stato utilizzato per valutare i cambiamenti che interessano il fegato ei fattori che influenzano l'espressione di FVIII dopo la terapia genica AAV. Cinque cani maschi sono stati trattati con una singola infusione di AAV5-HLP-cFVIII a dosi di 6.8e13-2e14 genomi vettoriali/kg. L'espressione di FVIII è stata osservata per i 2 cani trattati con costrutti ottimizzati per codone (JA2013 e K2015), che è stata mantenuta a sei mesi (co-cFVIII-SQ = 6.8% e co-cFVIII-V3 = 4.3%) con normalizzazione dell'intero tempo di coagulazione del sangue (WBCT).