David Lillicrap, MD, FRCPC
In evidenza dal Congresso ISTH 2021

Indagine sui primi esiti a seguito di terapia genica virale adeno-associata in un modello di emofilia canina

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Dipartimento di Patologia e Medicina Molecolare, Queen's University, Kingston, Canada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Stati Uniti

3Scienze della salute di Kingston, Kingston, Canada

4Servizi per la cura degli animali, Queen's University, Kingston, Canada

Punti chiave

Punti dati

Un modello di cane emofilia A è stato utilizzato per valutare i cambiamenti che interessano il fegato ei fattori che influenzano l'espressione di FVIII dopo la terapia genica AAV. Cinque cani maschi sono stati trattati con una singola infusione di AAV5-HLP-cFVIII a dosi di 6.8e13-2e14 genomi vettoriali/kg. L'espressione di FVIII è stata osservata per i 2 cani trattati con costrutti ottimizzati per codone (JA2013 e K2015), che è stata mantenuta a sei mesi (co-cFVIII-SQ = 6.8% e co-cFVIII-V3 = 4.3%) con normalizzazione dell'intero tempo di coagulazione del sangue (WBCT).

Punto dati 2
Come si vede in questo grafico, il cane trattato con co-cFVIII-V3 (K2015) ha sviluppato due episodi di transaminite, un lieve aumento post-biopsia al giorno 84 e un secondo aumento maggiore al giorno 116, appena prima della seconda biopsia. L'imaging a ultrasuoni e le biopsie epatiche utilizzate per indagare su questi episodi non hanno dimostrato alcuna significativa istopatologia epatica sottostante.

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