Follow-up aggiornato dello studio Alta, uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica con Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) negli adulti con emofilia grave

Follow-up aggiornato dello studio Alta, uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica con Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) negli adulti con emofilia grave
Punti salienti della 62a riunione ed esposizione annuale di ASH

Follow-up aggiornato dello studio Alta, uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica con Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) negli adulti con emofilia A grave

Andrew D. Leavitt, medico1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 e Didier Rouy, MD, PhD11

1Università della California, San Francisco, CA

2Università di Washington, Seattle, WA

3Università di Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

4UAMS presso l'Arkansas Children's Hospital, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6Università di Miami Miller School of Medicine, Miami, FL

7Università della California Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Punti chiave

STUDIO DESIGN

Lo studio di fase 1/2 per SB-525 era un aumento della dose, un disegno di coorte a 4 dosi, con 2 partecipanti a ciascuna delle dosi più basse e 5 partecipanti alla dose più alta, 3 x 1013 vg / kg. La durata del follow-up varia da 1 a 3 anni dopo l'infusione tranne che per 1 partecipante nella coorte 3 (1 x 1013 vg / kg) che ha interrotto prematuramente lo studio (perso al follow-up).

ALT ELEVATION IN COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

Gli aumenti di ALT sono stati l'evento avverso più comune, che si sono verificati in 5 degli 11 partecipanti e 4 dei 5 partecipanti alla dose più alta nella coorte 4. Questi 4 partecipanti sono stati trattati con steroidi per una durata compresa tra 6 e 16 settimane. Un secondo aumento dell'ALT è stato osservato in 3 di questi 4 partecipanti.

EFFICACIA PER LA COORTE 4

Attività di FVIII utilizzando il test cromogenico per i 5 partecipanti nella coorte 4, la coorte con la dose più alta. Il follow-up post-infusione varia da 52 a 82 settimane. Per le settimane 9-52, l'attività mediana del FVIII è stata del 56.9% e la media del 70.4% (come determinato per 4 partecipanti su 5 della coorte 4 con valutazione a 52 settimane).

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