Registro della Federazione Mondiale dell'Emofilia Terapia Genica

Registro della Federazione Mondiale dell'Emofilia Terapia Genica
Punti salienti della 62a riunione ed esposizione annuale di ASH

Registro della Federazione Mondiale dell'Emofilia Terapia Genica

Barbara A. Konkle, dottore in medicina1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, dottore in medicina5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartolomeo J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19e Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Federazione mondiale dell'emofilia, Montreal, QC, Canada

2Università di Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

3Federazione mondiale dell'emofilia, Montréal, QC, Canada

4International Society on Thrombosis and Haemostasis, Inc, Carrboro

5L'ospedale pediatrico di Philadelphia, Philadelphia, PA

6McMaster University, Ontario, Canada

7Centro per l'emofilia, Ospedale universitario di Francoforte, Francoforte, Germania

8Irish Haemophilia Society, Dublino, Irlanda

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy

11Pediatrics and Pathology, Università del Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, Pennsylvania

16Rete americana per la trombosi e l'emostasi, Decatur, GA

17Fondazione nazionale per l'emofilia (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Haemophilia Comprehensive Care Center, Faculty of Health Sciences, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg North, South Africa

20Federazione mondiale di emofilia, La Jolla, CA

Punti chiave

FASE I / II STUDIO PROGETTAZIONE

Seguendo la guida dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, la WFH GTR SC ha sviluppato questo set di dati di base da raccogliere su tutti i pazienti con emofilia, che ricevono terapia genica. La raccolta dei dati sarà richiesta trimestralmente durante il primo anno dopo l'infusione della terapia genica e successivamente ogni anno, per tutta la vita del paziente. Il contatto con HTC è iniziato nell'agosto 2020 con visite di iniziazione a partire da ottobre 2020. Il registro sarà attivo a gennaio 2021.

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