La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni
Punti salienti della 62a riunione ed esposizione annuale di ASH

La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11e Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi

2Dipartimento di Ematologia, Università di Groninga, Centro medico universitario Groninga, Groninga, Paesi Bassi

3Amsterdam University Medical Center, Università di Amsterdam, Amsterdam, Paesi Bassi

4Rigshospitalet, Copenaghen, Danimarca

5Dipartimento di Medicina Interna, Medicina Vascolare ed Emostaseologia, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlino, Germania

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Paesi Bassi

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia

8Istituto di Francoforte, Croce Rossa tedesca Servizio Sangue Baden Wurttemberg-Hessen, Francoforte, Germania

9Istituto di Francoforte, Croce Rossa tedesca Servizio Sangue Baden-Württemberg-Hessen, Francoforte, Germania

10Università di Washington School of Medicine, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Francoforte, Germania

Punti chiave

FASE I / II STUDIO PROGETTAZIONE

Punti dati

Questa figura riassume il disegno dello studio per lo studio di fase 1/2 di AMT-060. Lo studio era in aperto con aumento della dose. La coorte 1 (n = 5) ha ricevuto una singola infusione alla dose di 5x1012 gc / kg e la coorte 2 (n = 5) hanno ricevuto una singola infusione alla dose di 2x1013 gc / kg. La durata del follow-up è di 5 anni per la coorte 1 e di 4.5 anni per la coorte 2.

Immagine

Durante 5 anni (coorte 1) e 4.5 anni (coorte 2) di follow-up, l'attività endogena media di FIX è stata del 5.2% (95% CI 2.0-8.4) nella coorte 1 e 7.4% (95% CI 4.2-10.6) nella coorte 2. L'attività di FIX era dose dipendente e stabile durante il periodo di follow-up per entrambe le coorti. I valori tra parentesi rappresentano l'attività FIX media nel tempo. Sono inclusi solo i valori almeno 10 giorni dopo l'ultima somministrazione di FIX concentrato.

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