Primo studio sulla terapia genica nell'uomo sulla tecnologia del vettore capsidico AAVhu37 nell'emofilia grave A - BAY 2599023 ha un'ampia idoneità per il paziente e un'espressione stabile e sostenuta a lungo termine di FVIII
Punti salienti della 62a riunione ed esposizione annuale di ASH

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo sulla tecnologia del vettore capsidico AAVhu37 nell'emofilia grave A - BAY 2599023 ha un'ampia idoneità per il paziente e un'espressione stabile e sostenuta a lungo termine di FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5e Lisa A. Michaels6

1Dipartimenti di Pediatria e Patologia, Università del Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basilea, Svizzera

3Bayer, Sao Paulo, Brasile

4Bayer, Wuppertal, Germania

5Bayer, Berlino, Germania

6Bayer, Whippany, NJ

Punti chiave

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In uno studio di determinazione della dose in aperto di fase 1/2, in corso, i pazienti eleggibili sono stati arruolati sequenzialmente in tre coorti di dose (0.5, 1 e 2 x 1013 gc / kg) per ricevere una singola infusione endovenosa di BAY 2599023, con un minimo di due pazienti per dose. I pazienti verranno seguiti per un totale di 5 anni per valutarne la sicurezza e l'efficacia.

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Questa figura riassume la risposta del FVIII (utilizzando il test cromogenico) per i pazienti che hanno ricevuto una singola infusione di BAY 2599023 fino al cutoff dei dati del 26 ottobre 2020. I 6 pazienti trattati nelle 3 coorti hanno mostrato un'espressione di FVIII dose-dipendente e sostenuta superiore a 40 –80 settimane di follow-up.

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