Impatto del trasferimento genico di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia A grave sulla qualità della vita correlata alla salute
Punti salienti del 15 ° Congresso annuale dell'EAHAD

Impatto del trasferimento genico di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia A grave sulla qualità della vita correlata alla salute

BO Mahony1,2; J. Mahlangu3; K. Peerlink4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D. Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R. Kazmi15; E.Majerus16; MW Skinner17,18; R.Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Legge20; TMRobinson20; B.Kim20

1Società irlandese per l'emofilia;2Trinity College, Dublino, Irlanda;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand e NHLS, Johannesburg, Sud Africa;4 Dipartimento di Medicina Vascolare e Centro di Emostasi ed Emofilia, Ospedali Universitari Leuven, Leuven, Belgio;5 Centro per le Malattie Rare e l'Emofilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Provincia della Cina;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Regno Unito;7 Dipartimento di Ematologia, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australia;8 Centro di trattamento dell'emofilia, Università della California Davis, Sacramento, Stati Uniti;9 Unità di emostasi e trombosi, Centro di trattamento dell'emofilia, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Istituto di Ematologia, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australia;11 Oncologia ematologica pediatrica, Ospedale pediatrico Saint Joseph's, Tampa, Stati Uniti;12 Dipartimento di Ematologia, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australia;13 AP-HM, Dipartimento di Ematologia Pediatrica Oncologica, Ospedale Pediatrico La Timone, Università di Aix Marsiglia, INSERM, INRA, C2VN, Marsiglia, Francia;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spagna;15 Dipartimento di Ematologia, Southampton University Hospital, Southampton, Regno Unito;16 Dipartimento di Medicina, Washington University di St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Stati Uniti;18 Università McMaster, Hamilton, Canada;19 Centro per il trattamento dell'emofilia di assistenza completa, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlino, Germania;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Stati Uniti

Punti chiave

Punteggi totali e di dominio di Haemo-QOL-A

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 e dP < 0.001. Il grassetto indica che CFB aveva un'esplorazione P-valore < 0.05. Emo-QOL-A, Questionario sulla qualità della vita specifico per l'emofilia per adulti.

Risultati dell'analisi Haemo-QOL-A per lo studio di fase 3 GENEr8-1 della terapia genica con valoctocogene roxaparvovec per l'emofilia A. Il dominio e i punteggi totali sono mostrati per il basale, la settimana 26 e la settimana 52. L'ombreggiatura rosa indica una variazione media rispetto al basale (CFB) che è ≥ la differenza clinicamente importante (CID) per i punteggi di dominio (6.0) e il punteggio totale (5.5).

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