Impatto del trasferimento genico di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia A grave sulla qualità della vita correlata alla salute

Punti salienti del 15 ° Congresso annuale dell'EAHAD

Impatto del trasferimento genico di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia A grave sulla qualità della vita correlata alla salute

BO Mahony^1,2; J. Mahlangu³; K. Peerlink⁴; JDWang⁵; G.Lowe⁶; CWTan⁷; A.Giermasz⁸; H.Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E. Cockrell¹¹; D. Pepperell¹²; H.Chambost¹³; MFLFernández¹⁴; R. Kazmi¹⁵; E.Majerus¹⁶; MW Skinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; J. Quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A.Legge²⁰; TMRobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Società irlandese per l'emofilia;²Trinity College, Dublino, Irlanda;³Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand e NHLS, Johannesburg, Sud Africa;⁴Dipartimento di Medicina Vascolare e Centro di Emostasi ed Emofilia, Ospedali Universitari Leuven, Leuven, Belgio;⁵Centro per le Malattie Rare e l'Emofilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Provincia della Cina;⁶West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Regno Unito;⁷Dipartimento di Ematologia, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australia;⁸Centro di trattamento dell'emofilia, Università della California Davis, Sacramento, Stati Uniti;⁹Unità di emostasi e trombosi, Centro di trattamento dell'emofilia, The Alfred Hospital, Melbourne;¹⁰Istituto di Ematologia, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australia;¹¹Oncologia ematologica pediatrica, Ospedale pediatrico Saint Joseph's, Tampa, Stati Uniti;¹²Dipartimento di Ematologia, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australia;¹³AP-HM, Dipartimento di Ematologia Pediatrica Oncologica, Ospedale Pediatrico La Timone, Università di Aix Marsiglia, INSERM, INRA, C2VN, Marsiglia, Francia;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spagna;¹⁵Dipartimento di Ematologia, Southampton University Hospital, Southampton, Regno Unito;¹⁶Dipartimento di Medicina, Washington University di St. Louis, St. Louis;¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Stati Uniti;¹⁸Università McMaster, Hamilton, Canada;¹⁹Centro per il trattamento dell'emofilia di assistenza completa, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlino, Germania;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Stati Uniti

Punti chiave

Punteggi totali e di dominio di Haemo-QOL-A

Punteggi totali e di dominio di Haemo-QOL-A

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05 e ^dP < 0.001. Il grassetto indica che CFB aveva un'esplorazione P-valore < 0.05. Emo-QOL-A, Questionario sulla qualità della vita specifico per l'emofilia per adulti.

Risultati dell'analisi Haemo-QOL-A per lo studio di fase 3 GENEr8-1 della terapia genica con valoctocogene roxaparvovec per l'emofilia A. Il dominio e i punteggi totali sono mostrati per il basale, la settimana 26 e la settimana 52. L'ombreggiatura rosa indica una variazione media rispetto al basale (CFB) che è ≥ la differenza clinicamente importante (CID) per i punteggi di dominio (6.0) e il punteggio totale (5.5).