Dati sul sanguinamento attraverso i livelli di espressione FIX al basale nelle persone con emofilia B: un'analisi che utilizza lo "Studio sull'espressione del fattore"
Momenti salienti della 63a riunione annuale dell'ASH

Dati sul sanguinamento attraverso i livelli di espressione FIX al basale nelle persone con emofilia B: un'analisi che utilizza lo "Studio sull'espressione del fattore"

Tom Burke, MSc1,2, Anum Sheikh2*, Talah Alì3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A. Konkle, MD5, Declan Nessuno, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8, Steven W. Tubo, MD9e Jamie O'Hara, MSc1,2

1Facoltà di sanità e assistenza sociale, Università di Chester, Chester, Regno Unito
2HCD Economics, Daresbury, Regno Unito
3UniQure, Lexington, MA
4UniQure, Lexington, MA
5Università di Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA
6European Haemophilia Consortium, Bruxelles, Belgio
7Trinity College Dublin, Dublino, Irlanda
8Irish Haemophilia Society, Dublino, Irlanda
9Dipartimenti di Pediatria e Patologia, Università del Michigan, Ann Arbor, MI

Punti chiave

Sanguinamenti previsti in un modello lineare generalizzato del livello di espressione fattoriale

I dati di due studi sull'onere della malattia (CHESS EU I-II e CHESS US/US+) sono stati utilizzati in un modello lineare generalizzato (GLM), con log link per valutare l'associazione tra ABR e livelli di espressione FIX (FEL) in pazienti con emofilia B. In tutti i pazienti inclusi nell'analisi (N = 407), il FEL medio (DS) era di 9.95 UI/dL (10.5) e l'ABR medio (DS) era di 2.4 sanguinamenti/anno (3.6). I sanguinamenti previsti in funzione del FEL prodotto dal modello sono mostrati sopra. Dopo aggiustamento per età, indice di massa corporea e virus trasmissibili per via ematica, l'ABR medio nel modello è diminuito di 0.8 unità per ogni aumento dell'1% del FEL (P <0.001).

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