Punti salienti del 14 ° Congresso annuale dell'EAHAD
Follow-up su una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) per raggiungere livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB)
(Studio B-AMAZE)
pratima chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate parla,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Marco Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quay,2 Ted Tuddenham,1 Andrea Smith,10 Alison Lungo,10 Julie Crop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Centro per l'emofilia e la trombosi, Royal Free Hospital, Londra, Regno Unito
2University College London, Londra, Regno Unito
3Oxford Haemophilia Centre, Oxford, Regno Unito
4Università di Sheffield, Sheffield, Regno Unito
5Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Regno Unito
6University Hospital Southampton, Southampton, Regno Unito
7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Newcastle, Regno Unito
8St Thomas 'and Guy's Hospital, Londra, Regno Unito
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Regno Unito
pratima chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate parla,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Marco Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quay,2 Ted Tuddenham,1 Andrea Smith,10 Alison Lungo,10 Julie Crop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Centro per l'emofilia e la trombosi, Royal Free Hospital, Londra, Regno Unito
2University College London, Londra, Regno Unito
3Oxford Haemophilia Centre, Oxford, Regno Unito
4Università di Sheffield, Sheffield, Regno Unito
5Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Regno Unito
6University Hospital Southampton, Southampton, Regno Unito
7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Newcastle, Regno Unito
8St Thomas 'and Guy's Hospital, Londra, Regno Unito
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Regno Unito