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Follow-up su una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) Raggiungimento di livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)
Punti salienti del 14 ° Congresso annuale dell'EAHAD

Follow-up su una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) per raggiungere livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB)
(Studio B-AMAZE)

Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate parla,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Marco Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quay,2 Ted Tuddenham,1 Andrea Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2

1Katharine Dormandy Centro per l'emofilia e la trombosi, Royal Free Hospital, Londra, Regno Unito

2University College London, Londra, Regno Unito

3Oxford Haemophilia Centre, Oxford, Regno Unito

4Università di Sheffield, Sheffield, Regno Unito

5Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Regno Unito

6University Hospital Southampton, Southampton, Regno Unito

7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Newcastle, Regno Unito

8St Thomas 'and Guy's Hospital, Londra, Regno Unito

9St Jude Children's Research, Memphis, TN, USA

10Freeline, Stevenage, Regno Unito

Punti chiave

disegno dello studio

aPrecedentemente segnalato come 4.5e11vg / kg; bPrecedentemente segnalato come 1.5e12vg / kg;
cPrecedentemente segnalato come 7.5e11vg / kg; dPrecedentemente segnalato come 9.75e11vg / kg 

Per valutare la sicurezza e l'efficacia di FLT180a, è stato utilizzato un regime di dosaggio adattivo, iniziando con 2 pazienti alla dose più bassa di 3.8 x 1011 vg / kg e aggiustando le dosi successive per ottimizzare l'espressione di FIX riducendo al minimo il rischio di trombosi. La dose per l'ultima coorte, la coorte 4, era 8.32 x 1011 vg / kg. Le procedure di immunosoppressione si sono evolute durante lo studio, dando luogo a un regime di immunosoppressione profilattico che includeva tacrolimus nella coorte 4.

Attività FIX

Attività FIX basata sul test in una fase per i 4 soggetti della Coorte 4 nei primi 6 mesi successivi al trattamento con il vettore AAVS3 e il transgene FIX-Padova. Il picco di attività FIX è stato del 150-250% e si è verificato tra 50 e 140 giorni dopo l'infusione. In 3 soggetti su 4, i livelli di FIX sono rimasti al di sopra del 100%.

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