Follow-up di oltre 5 anni in una coorte di pazienti con emofilia B trattati con Fidanacogene Elaparvovec Terapia genica con virus adeno-associato
Momenti salienti della 63a riunione annuale dell'ASH

Follow-up di oltre 5 anni in una coorte di pazienti con emofilia B trattati con Fidanacogene Elaparvovec Terapia genica con virus adeno-associato

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, PhD4, Lindsey A.George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10, Lynne M. Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11e Jeremy Rupon, MD9

1L'ospedale pediatrico di Filadelfia, Filadelfia, Pennsylvania
2Centro Mississippi per la medicina avanzata, Madison, MS
3Terapie cellulari e molecolari, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australia
4Università della California Davis, Sacramento, CA
5Perelman School of Medicine presso l'Università della Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania
6Centro per il trattamento dell'emofilia, UC Davis, Sacramento, CA
7Università di Toronto, Ospedale San Michele, Toronto, Canada
8Columbia University, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, Pennsylvania
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Regno Unito
11Pfizer Inc, New York, New York

Punti chiave

FIX Attività nel tempo dopo l'infusione di Fidanacogene Elaparvovec

Attività FIX (alla data limite di dicembre 2020) per i 15 partecipanti allo studio clinico di fase 1/2 di fidanacogene elaparvovec che hanno ricevuto una dose di 5e11 vg/kg. L'attività FIX è stata determinata utilizzando il test di coagulazione a uno stadio basato su Actin FSL del laboratorio centrale. I livelli medi di attività FIX sono rimasti nell'intervallo di gravità dell'emofilia lieve: 22.8%, anno 1 (n = 15); 25.4%, anno 2 (n = 14); 22.9%, anno 3 (n = 14); 24.9%, anno 4 (n = 9); e 19.8%, anno 5 (n = 7).

ABR nel tempo dopo l'infusione di Fidanacogene Elaparvovec

ABR per 14 dei 15 partecipanti di fase 1/2 che hanno partecipato allo studio di follow-up a lungo termine. Solo 9 e 5 partecipanti hanno raggiunto rispettivamente i tempi di follow-up a 5 e 6 anni. Dall'infusione pre-vettore, l'ABR medio è variato da 0.1 a 0.9 all'anno nel corso del follow-up e nessun partecipante ha ripreso la profilassi FIX.

CONTENUTO RELATIVO

Webinar interattivi
Immagine

Please enable the javascript to submit this form

Supportato da borse di studio di Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL Essential