Primo studio sulla terapia genica nell'uomo di AAVhu37 Capsid Vector Technology nell'emofilia grave A: Risultati dell'attività di sicurezza e FVIII
Punti salienti della 23a riunione annuale dell'ASGCT

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo di AAVhu37 Capsid Vector Technology nell'emofilia grave A: Risultati dell'attività di sicurezza e FVIII

steven pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Università del Michigan, Ann Arbor, MI

2Dipartimento di ematologia dell'Università, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Regno Unito

3Dipartimento di Medicina, Università del Wisconsin-Madison, Madison, WI

4Ospedale nazionale specializzato per il trattamento attivo delle malattie ematologiche, Sofia, Bulgaria

5Bayer, Basilea, Svizzera

Punti chiave

Criteri di inclusione e regime di dosaggio crescente per lo studio di sicurezza in aperto di fase 1/2 e studio di determinazione del dosaggio per il vettore capside AAVhu37 nell'emofila grave A. Due pazienti sono stati arruolati nelle coorti 1, 2 e 3. Risultati per le prime 2 coorti erano disponibili per questa presentazione. (PTP, pazienti precedentemente trattati; DE, giorni di esposizione; GC, copie geniche)

I risultati dell'attività del FVIII per i 2 pazienti della coorte 1 hanno mostrato un'espressione sostenuta del FVIII in entrambi i pazienti per> 12 mesi. A questa dose più bassa, 1 paziente (pannello di destra) ha raggiunto livelli di FVIII clinicamente significativi con conseguente riduzione del numero di sanguinamenti nell'arco di 12 mesi da 99 a 4.

I risultati dell'attività del FVIII per i 2 pazienti nella coorte 2 hanno mostrato un'espressione sostenuta del FVIII per> 6 mesi. A questa dose successiva più alta, entrambi i pazienti hanno raggiunto livelli di FVIII clinicamente significativi; 1 paziente (pannello di destra) è stato senza sanguinamento e senza trattamento per 7 mesi.

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