Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave
Punti salienti del 14 ° Congresso annuale dell'EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9e Steven W. Pipe, MD10

1Università della California San Diego, La Jolla, CA, USA

2Università della California Davis, Sacramento, CA, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia

4Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, USA

5Oregon Health and Science University, Portland, USA

6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi

7Ospedale universitario di Francoforte, Germania

8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, Stati Uniti

9uniQure Inc, Lexington, MA, USA

10Università del Michigan, Ann Arbor, MI, USA

Punti chiave

Attività FIX dopo AAV5-Padova hFIX Vector Infusion

Dopo infusione di 2x1013 gc / kg, l'endpoint primario di attività FIX ≥ 5% a 6 settimane dopo l'infusione è stato raggiunto in tutti e 3 i partecipanti. L'attività media di FIX a 2 anni è stata del 44.2% e l'attività di FIX è rimasta stabile dall'anno 1 all'anno 2.

Sanguinamenti dopo infusione di vettori hFIX AAV5-Padova

In 2 anni, 2 dei 3 partecipanti non hanno avuto sanguinamento o uso di FIX concentrato. Il terzo partecipante ha utilizzato un totale di 2 infusioni di terapia sostitutiva FIX (1 sospetto e 1 sanguinamento confermato) in occasioni separate (escluso l'intervento chirurgico). Tutti i partecipanti rimangono liberi dalla profilassi 2 anni dopo l'infusione.

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