Punti salienti del 14 ° Congresso annuale dell'EAHAD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9e Steven W. Pipe, MD10
1Università della California San Diego, La Jolla, CA, USA
2Università della California Davis, Sacramento, CA, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
4Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, USA
5Università della salute e della scienza dell'Oregon, Portland, USA
6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi
7Ospedale universitario di Francoforte, Germania
8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, Stati Uniti
9uniQure Inc, Lexington, MA, USA
10Università del Michigan, Ann Arbor, MI, USA
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9e Steven W. Pipe, MD10
1Università della California San Diego, La Jolla, CA, USA
2Università della California Davis, Sacramento, CA, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
4Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, USA
5Università della salute e della scienza dell'Oregon, Portland, USA
6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi
7Ospedale universitario di Francoforte, Germania
8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, Stati Uniti
9uniQure Inc, Lexington, MA, USA
10Università del Michigan, Ann Arbor, MI, USA