Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
In evidenza dal Congresso ISTH 2021

Risultati clinici negli adulti con emofilia B con e senza anticorpi neutralizzanti preesistenti all'AAV5: dati a 6 mesi dallo studio di fase 3 Etranacogene Dezaparvovec sulla terapia genica HOPE-B

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Tasto NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Tubo SW8, investigatori HOPE-B

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi

2Ospedale universitario di Francoforte, Francoforte, Germania

3Oregon Health & Science University, Portland, Stati Uniti

Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, Stati Uniti

5Centro per le malattie emorragiche e la coagulazione, Ospedale Universitario di Careggi, Firenze, Italia

6uniQure BV, Amsterdam, Paesi Bassi

7uniQure Inc, Lexington, Stati Uniti

8Università del Michigan, Ann Arbor, Stati Uniti

Punti chiave

Attività FIX in pazienti con e senza anticorpi neutralizzanti AAV5

Nello studio HOPE-B, 23 dei 54 partecipanti iniziali avevano titoli di anticorpi neutralizzanti AAV5 (Nabs) rilevabili al basale ed è stato possibile valutare i risultati per la correlazione tra NAbs e attività FIX. L'asse verticale è l'attività FIX osservata a 6 mesi di coloro che hanno ricevuto una dose completa di vettore. I pazienti con NAbs non rilevabili sono stati tracciati a 7 sull'asse orizzontale (la soglia del dosaggio). L'asse orizzontale mostra i titoli degli altri partecipanti in un intervallo compreso tra 7 e 700. C'era un partecipante che non ha risposto con un titolo > 3200, che non è incluso. Come mostrato nel grafico, l'attività FIX era simile nei partecipanti con e senza NAbs preesistenti ad AAV5 fino a un titolo di 678.

Eventi avversi dalla prova HOPE-B
Questa tabella dello studio HOPE-B mostra gli eventi avversi dopo l'infusione del transgene per i pazienti con (n = 23) e senza (n = 31) anticorpi neutralizzanti AAV5 (NAbs) rilevabili al basale. Come per i livelli di FIX, non c'era alcuna differenza evidente negli eventi avversi per i pazienti con e senza AAV5 NAbs.

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