Punti salienti del 14 ° Congresso annuale dell'EAHAD
Efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave: primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica Hope-B
Steven W Pipe, dottore in medicina1, Michael Recht, MD, PhD2, Chiave Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, dottore in medicina14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Limoni, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, dottore in medicina20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A. Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stefania Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31
1Università del Michigan, Ann Arbor, MI, USA
2Oregon Health & Science University, Portland, OR, USA
3Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, NC, USA
4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi
5Centro per le malattie emorragiche e la coagulazione, Ospedale Universitario di Careggi, Firenze, Italia
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Paesi Bassi
7Dipartimento di Medicina Vascolare e Centro per l'emostasi e l'emofilia, Ospedali universitari Leuven, Leuven, Belgio
8Dipartimento di Medicina Vascolare, Scienze Cardiovascolari di Amsterdam, Centri Medici dell'Università di Amsterdam, Università di Amsterdam, Amsterdam, Paesi Bassi
9Il National Coagulation Centre, St James's Hospital, Dublino, Irlanda
10Royal London Haemophilia Centre, Barts e la London School of Medicine and Dentistry, Londra, Regno Unito
11Rigshospitalet, Copenaghen, Danimarca
12University Medical Center Groningen, Groningen, Paesi Bassi
13Università della California San Diego, La Jolla, CA, USA
14Ospedale pediatrico di Los Angeles, Keck School of Medicine della University of Southern California, Los Angeles, CA, USA
15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgio
16Ospedale universitario di Skåne, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlino, Germania
18Università dello Utah, Salt Lake City, UT, USA
19Università della Florida del Sud, Tampa, Florida, USA
20Università dell'Arkansas per le scienze mediche, AR, USA
21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Regno Unito
22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Regno Unito
23University of Texas Health Science Center a Houston, Houston, TX, USA
24Phoenix Children's Hospital, Phoenix, Stati Uniti
25Bloodworks nord-ovest, Seattle, WA
26WNY BloodCare, New York, USA
27Ospedale ortopedico di Los Angeles, Centro per il trattamento dell'emofilia ortopedica, Los Angeles, CA, USA
28Centro per l'emofilia e la trombosi dell'Università del Colorado, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, USA
30uniQure BV, Amsterdam, Paesi Bassi / uniQure Inc. Lexington, MA, USA
31Ospedale universitario di Francoforte, Francoforte, Germania
Steven W Pipe, dottore in medicina1, Michael Recht, MD, PhD2, Chiave Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, dottore in medicina14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Limoni, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, dottore in medicina20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A. Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stefania Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31
1Università del Michigan, Ann Arbor, MI, USA
2Oregon Health & Science University, Portland, OR, USA
3Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, NC, USA
4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi
5Centro per le malattie emorragiche e la coagulazione, Ospedale Universitario di Careggi, Firenze, Italia
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Paesi Bassi
7Dipartimento di Medicina Vascolare e Centro per l'emostasi e l'emofilia, Ospedali universitari Leuven, Leuven, Belgio
8Dipartimento di Medicina Vascolare, Scienze Cardiovascolari di Amsterdam, Centri Medici dell'Università di Amsterdam, Università di Amsterdam, Amsterdam, Paesi Bassi
9Il National Coagulation Centre, St James's Hospital, Dublino, Irlanda
10Royal London Haemophilia Centre, Barts e la London School of Medicine and Dentistry, Londra, Regno Unito
11Rigshospitalet, Copenaghen, Danimarca
12University Medical Center Groningen, Groningen, Paesi Bassi
13Università della California San Diego, La Jolla, CA, USA
14Ospedale pediatrico di Los Angeles, Keck School of Medicine della University of Southern California, Los Angeles, CA, USA
15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgio
16Ospedale universitario di Skåne, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlino, Germania
18Università dello Utah, Salt Lake City, UT, USA
19Università della Florida del Sud, Tampa, Florida, USA
20Università dell'Arkansas per le scienze mediche, AR, USA
21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Regno Unito
22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Regno Unito
23University of Texas Health Science Center a Houston, Houston, TX, USA
24Phoenix Children's Hospital, Phoenix, Stati Uniti
25Bloodworks nord-ovest, Seattle, WA
26WNY BloodCare, New York, USA
27Ospedale ortopedico di Los Angeles, Centro per il trattamento dell'emofilia ortopedica, Los Angeles, CA, USA
28Centro per l'emofilia e la trombosi dell'Università del Colorado, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, USA
30uniQure BV, Amsterdam, Paesi Bassi / uniQure Inc. Lexington, MA, USA
31Ospedale universitario di Francoforte, Francoforte, Germania