Efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave: primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica Hope-B
Punti salienti del 14 ° Congresso annuale dell'EAHAD

Efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave: primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica Hope-B

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Chiave Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, dottore in medicina14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, dottore in medicina20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31

1Università del Michigan, Ann Arbor, MI, USA

2Oregon Health & Science University, Portland, OR, USA

3Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, NC, USA

4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi

5Centro per le malattie emorragiche e la coagulazione, Ospedale Universitario di Careggi, Firenze, Italia

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Paesi Bassi

7Dipartimento di Medicina Vascolare e Centro per l'emostasi e l'emofilia, Ospedali universitari Leuven, Leuven, Belgio

8Dipartimento di Medicina Vascolare, Scienze Cardiovascolari di Amsterdam, Centri Medici dell'Università di Amsterdam, Università di Amsterdam, Amsterdam, Paesi Bassi

9Il National Coagulation Centre, St James's Hospital, Dublino, Irlanda

10Royal London Haemophilia Centre, Barts e la London School of Medicine and Dentistry, Londra, Regno Unito

11Rigshospitalet, Copenaghen, Danimarca

12University Medical Center Groningen, Groningen, Paesi Bassi

13Università della California San Diego, La Jolla, CA, USA

14Ospedale pediatrico di Los Angeles, Keck School of Medicine della University of Southern California, Los Angeles, CA, USA

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgio

16Ospedale universitario di Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlino, Germania

18Università dello Utah, Salt Lake City, UT, USA

19University of South Florida, Tampa, FL, USA

20Università dell'Arkansas per le scienze mediche, AR, USA

21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Regno Unito

22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Regno Unito

23University of Texas Health Science Center a Houston, Houston, TX, USA

24Phoenix Children's Hospital, Phoenix, Stati Uniti

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, USA

27Ospedale ortopedico di Los Angeles, Centro per il trattamento dell'emofilia ortopedica, Los Angeles, CA, USA

28Centro per l'emofilia e la trombosi dell'Università del Colorado, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO

29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, USA

30uniQure BV, Amsterdam, Paesi Bassi / uniQure Inc. Lexington, MA, USA

31Ospedale universitario di Francoforte, Francoforte, Germania

Punti chiave

FIX Espressione

Questa figura mostra 1 dei 3 endpoint co-primari dello studio, attività FIX media e mediana per tutti i partecipanti a 26 settimane dopo la somministrazione con 2 × 1013 gc / kg (N = 54). L'espressione di FIX era robusta entro 3 settimane dopo la somministrazione e stabile entro la settimana 26, con una media del 37.2%.

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Poiché questo studio non escludeva partecipanti con anticorpi neutralizzanti (NAb) contro AAV, è stato possibile valutare i risultati per la correlazione tra NAb e attività FIX. L'asse verticale è l'attività FIX della settimana 26 osservata di coloro che hanno ricevuto una dose completa di vettore. I pazienti con NAb non rilevabili sono stati tracciati a 7 sull'asse orizzontale (che era la soglia del test). L'asse orizzontale mostra i titoli degli altri partecipanti su un intervallo fino a 678. C'era un partecipante che non ha risposto che aveva un titolo> 3200, che non è mostrato su questa scala grafica. Non è stata osservata alcuna correlazione di NAb preesistenti con attività FIX fino a un titolo di 678.

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