Margareth C. Ozelo, MD, PhD
In evidenza dal Congresso ISTH 2021

Efficacia e sicurezza del trasferimento genico del virus adeno-associato Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia grave A: risultati dello studio di fase 3 GENEr8-1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madani12, Tasto NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Gruppo di prova GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Dipartimento di Medicina Interna, Scuola di Scienze Mediche, Università di Campinas, Campinas, Brasile

2Centro di cura per l'emofilia, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Università del Witwatersrand e NHLS, Johannesburg, Sudafrica

3Barts e la London School of Medicine and Dentistry, Londra, Regno Unito

4Centro per il trattamento dell'emofilia, Università della California Davis, Sacramento, Stati Uniti

5Università della California, San Francisco, Stati Uniti

6Centro di ematologia, Imperial College London, Londra, Regno Unito

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Regno Unito

8Centro ortopedico per il trattamento dell'emofilia, Los Angeles, Stati Uniti

9Centro per le malattie rare e l'emofilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Provincia della Cina

10Dipartimento di Medicina Vascolare e Centro per l'emostasi e l'emofilia, Ospedali universitari Leuven, Leuven, Belgio

11Dipartimenti di Pediatria e Patologia, Università del Michigan, Ann Arbor, Stati Uniti

12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, Regno Unito

13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Stati Uniti

14Consulente indipendente, La Jolla, Stati Uniti

15Irish Haemophilia Society, Dublino, Irlanda

16Trinity College, Dublino, Irlanda

17Dipartimento di Pediatria, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Stati Uniti

18Laboratorio di Glicobiologia, Istituto Hirszfeld di Immunologia e Terapia Sperimentale, Wroclaw, Polonia

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Stati Uniti

Punti chiave

Attività di FVIII in 52 settimane nella popolazione mITT

Attività del fattore VIII utilizzando il test cromogenico per i pazienti (N = 132) nello studio di fase 3 GENEr8-1 trattati con una singola infusione di valoctocogene roxaparvovec (6 x 1013 vg/kg). Alle settimane 49-52, la variazione media (95% IC) rispetto al basale nell'attività del fattore VIII è stata di 41.9 (34.1-49.7) UI/dL (P <0.001) e la variazione mediana (Q1, Q3) rispetto al basale è stata di 22.9 (10.9, 61.3 ) UI/dL.

Infusioni ABR e FVIII/anno
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR, pannello sinistro) e numero di infusioni di FVIII/anno (pannello destro) per la popolazione rollover (n = 112) nello studio GENEr8-1. Per l'ABR, la variazione media (95% CI) è stata una diminuzione di 4.1 (da -5.3 a -2.8) eventi di sanguinamento/anno trattati, una riduzione dell'83.8% rispetto al basale. La variazione media delle infusioni/anno è stata di 134 (da -144 a -124), una diminuzione del 98.6% rispetto al basale. La post-infusione è stata definita come iniziata dopo la settimana 4.
Sicurezza
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR, pannello sinistro) e numero di infusioni di FVIII/anno (pannello destro) per la popolazione rollover (n = 112) nello studio GENEr8-1. Per l'ABR, la variazione media (95% CI) è stata una diminuzione di 4.1 (da -5.3 a -2.8) eventi di sanguinamento/anno trattati, una riduzione dell'83.8% rispetto al basale. La variazione media delle infusioni/anno è stata di 134 (da -144 a -124), una diminuzione del 98.6% rispetto al basale. La post-infusione è stata definita come iniziata dopo la settimana 4.

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