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Istruzione e formazione

Terapia genica per FVIII

Webinar interattivi

Presentato da K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Imparare dalle sperimentazioni cliniche e prepararsi per la pratica clinica

Sessioni di apprendimento virtuale

Presentato da Steven W. Pipe, MD e Guy Young, MD

Disponibilità HTC: una prospettiva globale

Podcast

Presentato da Steven W. Pipe, MD e Debra Pollard, RN

Preparazione HTC: una prospettiva multidisciplinare

Podcast

Presentato da Steven W. Pipe, MD e Debra Pollard, RN

Frequenza, posizione e natura degli inserimenti di vettori AAV dopo il follow-up a lungo termine del rilascio del transgene FVIII in un modello di cane con emofilia A

Copertura della conferenza

Paul Batty, MBBS, dottorato di ricerca 

Una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) raggiunge livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Copertura della conferenza

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Studio di fase I / II di SPK-8011: espressione di FVIII stabile e durevole per> 2 anni con significativi miglioramenti ABR nelle coorti di dose iniziale in seguito al trasferimento genico di FVIII mediato da AAV per l'emofilia A

Copertura della conferenza

Presentato da Lindsey A. George, MD

Risultati a lungo termine del genoma vettoriale e immunogenicità del trasferimento genico di AAV FVIII nel modello di cane emofilia A

Copertura della conferenza

Paul Batty, MBBS, dottorato di ricerca

Aggiornamento sull'efficacia degli studi clinici

Webinar interattivi

Presentato da Guy Young, MD

Recenti progressi nello sviluppo di AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per le persone con emofilia B grave o moderatamente grave

Copertura della conferenza

Steven W. Tubo, MD

Studio di follow-up di quattro anni sull'uomo per la prima volta sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza durevoli: terapia genica AAV con valoctocogene Roxaparvovec per emofilia grave A

Copertura della conferenza

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo di AAVhu37 Capsid Vector Technology nell'emofilia grave A: Risultati dell'attività di sicurezza e FVIII

Copertura della conferenza

Steven W. Tubo, MD

Utilizzando l'aferesi per rimuovere gli anticorpi AAV neutralizzanti nei pazienti precedentemente esclusi dalla terapia genica

Copertura della conferenza

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Sviluppo di un vettore clinico AAV3 per la terapia genica dell'emofilia B

Copertura della conferenza

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Sviluppo di transgeni del fattore VIII della coagulazione che conferiscono maggiore potenza alle terapie geniche per l'emofilia A attraverso la ricostruzione di sequenze ancestrali

Copertura della conferenza

H. Trent Spencer, dottorato di ricerca

Analisi di integrazione AAV dopo follow-up a lungo termine in emofilia A Dogs rivela le conseguenze genetiche della correzione genica mediata da AAV

Copertura della conferenza

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Terapia genica vettoriale adeno-associata virale (AAV): applicazione all'emofilia

Webinar interattivi

Presentato da Barbara A. Konkle, MD

Cosa devono considerare ora i centri di trattamento dell'emofilia in preparazione alla disponibilità anticipata della terapia genica?

Podcast

Presentato da Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Interpretazione delle dosi vettoriali nelle sperimentazioni cliniche sulla terapia genica dell'emofilia

Podcast

Presentato da Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Terapia genica dell'emofilia nei pazienti con anamnesi di inibitori

Podcast

Presentato da Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Misura di laboratorio dei prodotti per terapia genica dell'emofilia / attività dei fattori

Podcast

Presentato da Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Trasferimento genico mediato da virus adeno-associati (AAV): perché questa è la strategia predominante per la terapia genica dell'emofilia?

Podcast

Presentato da Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Parte 1: Immunità preesistente contro i sierotipi AAV e ciò che ciò significa per i test clinici sulla terapia genica dell'emofilia

Podcast

Presentato da Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Parte 2: Immunità preesistente contro i sierotipi AAV e ciò che ciò significa per i test clinici sulla terapia genica dell'emofilia

Podcast

Presentato da Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

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