Briefing della conferenza ISTH

Studio di fase I / II di SPK-8011: espressione di FVIII stabile e durevole per> 2 anni con significativi miglioramenti ABR nelle coorti di dose iniziale in seguito al trasferimento genico di FVIII mediato da AAV per l'emofilia A

Studio di fase I / II di SPK-8011: espressione di FVIII stabile e durevole per> 2 anni con significativi miglioramenti ABR nelle coorti di dose iniziale in seguito al trasferimento genico di FVIII mediato da AAV per l'emofilia A

Lindsey A. George, MD

OROLOGIO
Studio di follow-up di quattro anni sull'uomo per la prima volta sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza durevoli: terapia genica AAV con valoctocogene Roxaparvovec per emofilia grave A

Risultati a lungo termine del genoma vettoriale e immunogenicità del trasferimento genico di AAV FVIII nel modello di cane emofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

OROLOGIO
Una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) raggiunge livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) raggiunge livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

OROLOGIO
Frequenza, posizione e natura degli inserimenti di vettori AAV dopo il follow-up a lungo termine del rilascio del transgene FVIII in un modello di cane con emofilia A

Frequenza, posizione e natura degli inserimenti di vettori AAV dopo il follow-up a lungo termine del rilascio del transgene FVIII in un modello di cane con emofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

OROLOGIO

Briefing sulla conferenza del WFH

Recenti progressi nello sviluppo di AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per le persone con emofilia B grave o moderatamente grave

Recenti progressi nello sviluppo di AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per le persone con emofilia B grave o moderatamente grave

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Studio di follow-up di quattro anni sull'uomo per la prima volta sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza durevoli: terapia genica AAV con valoctocogene Roxaparvovec per emofilia grave A

Studio di follow-up di quattro anni sull'uomo per la prima volta sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza durevoli: terapia genica AAV con valoctocogene Roxaparvovec per emofilia grave A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

OROLOGIO

Briefing sulla conferenza ASGCT

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo di AAVhu37 Capsid Vector Technology nell'emofilia grave A: Risultati dell'attività di sicurezza e FVIII

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo di AAVhu37 Capsid Vector Technology nell'emofilia grave A: Risultati dell'attività di sicurezza e FVIII

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Utilizzando l'aferesi per rimuovere gli anticorpi AAV neutralizzanti nei pazienti precedentemente esclusi dalla terapia genica

Utilizzando l'aferesi per rimuovere gli anticorpi AAV neutralizzanti nei pazienti precedentemente esclusi dalla terapia genica
 

Glen F. Pierce, MD, PhD

OROLOGIO
Sviluppo di un vettore clinico AAV3 per la terapia genica dell'emofilia B

Sviluppo di un vettore clinico AAV3 per la terapia genica dell'emofilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

OROLOGIO
Analisi di integrazione AAV dopo follow-up a lungo termine in emofilia A Dogs rivela le conseguenze genetiche della correzione genica mediata da AAV

Analisi di integrazione AAV dopo follow-up a lungo termine in emofilia A Dogs rivela le conseguenze genetiche della correzione genica mediata da AAV

Glen F. Pierce, MD, PhD

OROLOGIO

Copertura della conferenza da Orlando

Copertura della conferenza di Orlando, con interviste agli esperti sugli ultimi progressi della terapia genica.

GUADAGNA CREDITO CME

Copertura della conferenza - In diretta da Orlando 2019

Aggiornamenti recenti su studi clinici sulla terapia genica nell'emofilia B
I dati sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine dei test di terapia genica nell'emofilia forniscono ottimismo
Espressione a lungo termine di AAV mediata da eventi di trasferimento genico FVIII e integrazione vettoriale in emofilia
Nuovi approcci alla terapia genica dell'emofilia nello sviluppo preclinico
Anticorpi preesistenti all'AAV e conseguenze per la terapia genica dell'emofilia
Il futuro della terapia genica dell'emofilia
Preparazione per l'approvazione della terapia genica per l'emofilia