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YiddishMomenti salienti della 63a riunione annuale dell'ASH
Relazione tra l'espressione del fattore VIII endogeno e transgenico e gli eventi di sanguinamento a seguito del trasferimento del gene di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia grave A: un'analisi post-hoc dello studio di fase 8 GENEr1-3
Steven W. Pipe, MD
OROLOGIO
Dati sul sanguinamento attraverso i livelli di espressione FIX al basale nelle persone con emofilia B: un'analisi che utilizza lo "Studio sull'espressione del fattore"
Steven W. Pipe, MD
OROLOGIO
Monitoraggio dei siti di integrazione dei vettori negli approcci di terapia genica in vivo mediante sequenziamento del sito di integrazione-biopsia liquida
Daniela Cesana, PhD
OROLOGIO
Superare l'immunità preesistente anti-AAV per ottenere un trasferimento genico sicuro ed efficiente in ambienti clinici.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Aggiornamento attuale degli studi clinici sulla terapia genica per l'emofilia
Wolfgang Miesbach, MD
Efficacia e sicurezza del trasferimento genico del virus adeno-associato Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia grave A: risultati dello studio di fase 3 GENEr8-1
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Rapporto sulla sicurezza del fegato dallo studio di fase 3 sulla terapia genica HOPE-B negli adulti con emofilia B
Steven W. Pipe, MD
Efficacia e sicurezza di 52 settimane di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderata-grave: dati dallo studio di fase 3 di terapia genica HOPE-B
Steven W. Pipe, MD
Indagine sui primi esiti a seguito di terapia genica virale adeno-associata in un modello di emofilia canina
David Lillicrap, MD, FRCPC
Risultati clinici negli adulti con emofilia B con e senza anticorpi neutralizzanti preesistenti all'AAV5: dati a 6 mesi dallo studio di fase 3 Etranacogene Dezaparvovec sulla terapia genica HOPE-B
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
L'evoluzione della terapia genica vettoriale AAV è in corso nell'emofilia. Le caratteristiche uniche di BAY 2599023 risponderanno alle esigenze eccezionali?
Steven W. Pipe, MD
Efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave: primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica Hope-B
Steven W. Pipe, MD
Caratterizzazione della persistenza del vettore del virus adeno-associato dopo un follow-up a lungo termine nel modello emofilia a cane
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Follow-up di una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) Raggiungimento dei livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Primo studio sulla terapia genica nell'uomo sulla tecnologia del vettore capsidico AAVhu37 nell'emofilia grave A - BAY 2599023 ha un'ampia idoneità per il paziente e un'espressione stabile e sostenuta a lungo termine di FVIII
Steven W. Pipe, MD
Registro della Federazione Mondiale dell'Emofilia Terapia Genica
Barbara A. Konkle, dottore in medicina
La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica HOPE-B: efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX; AMT-061) in adulti con emofilia B grave o moderata-severa trattata indipendentemente dalla neutralizzazione anti-capside preesistente
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b
Steven W. Pipe, MD
Follow-up aggiornato dello studio Alta, uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica con Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) negli adulti con emofilia grave
Barbara A. Konkle, dottore in medicina
Briefing della conferenza ISTH
Studio di fase I / II di SPK-8011: espressione di FVIII stabile e durevole per> 2 anni con significativi miglioramenti ABR nelle coorti di dose iniziale in seguito al trasferimento genico di FVIII mediato da AAV per l'emofilia A
Lindsey A. George, dottore in medicina
Risultati a lungo termine del genoma vettoriale e immunogenicità del trasferimento genico di AAV FVIII nel modello di cane emofilia A
Paul Batty, MBBS, PhD
Una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) raggiunge livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frequenza, posizione e natura degli inserimenti di vettori AAV dopo il follow-up a lungo termine del rilascio del transgene FVIII in un modello di cane con emofilia A
Paul Batty, MBBS, PhD
Briefing sulla conferenza del WFH
Recenti progressi nello sviluppo di AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per le persone con emofilia B grave o moderatamente grave
Steven W. Pipe, MD
Studio di follow-up di quattro anni sull'uomo per la prima volta sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza durevoli: terapia genica AAV con valoctocogene Roxaparvovec per emofilia grave A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Briefing sulla conferenza ASGCT
Primo studio sulla terapia genica nell'uomo di AAVhu37 Capsid Vector Technology nell'emofilia grave A: Risultati dell'attività di sicurezza e FVIII
Steven W. Pipe, MD
Utilizzando l'aferesi per rimuovere gli anticorpi AAV neutralizzanti nei pazienti precedentemente esclusi dalla terapia genica
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Sviluppo di un vettore clinico AAV3 per la terapia genica dell'emofilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analisi di integrazione AAV dopo follow-up a lungo termine in emofilia A Dogs rivela le conseguenze genetiche della correzione genica mediata da AAV
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Copertura della conferenza da Orlando
Copertura della conferenza di Orlando, con interviste agli esperti sugli ultimi progressi della terapia genica.
Copertura della conferenza - In diretta da Orlando 2019
Aggiornamenti recenti su studi clinici sulla terapia genica nell'emofilia B
I dati sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine dei test di terapia genica nell'emofilia forniscono ottimismo
Espressione a lungo termine di AAV mediata da eventi di trasferimento genico FVIII e integrazione vettoriale in emofilia
Nuovi approcci alla terapia genica dell'emofilia nello sviluppo preclinico
Anticorpi preesistenti all'AAV e conseguenze per la terapia genica dell'emofilia
Il futuro della terapia genica dell'emofilia
Preparazione per l'approvazione della terapia genica per l'emofilia
