Briefing della conferenza ASH
Primo studio sulla terapia genica nell'uomo sulla tecnologia del vettore capsidico AAVhu37 nell'emofilia grave A - BAY 2599023 ha un'ampia idoneità per il paziente e un'espressione stabile e sostenuta a lungo termine di FVIII
Steven W. Pipe, MD
La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica HOPE-B: efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX; AMT-061) in adulti con emofilia B grave o moderata-severa trattata indipendentemente dalla neutralizzazione anti-capside preesistente
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b
Steven W. Pipe, MD
Follow-up aggiornato dello studio Alta, uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica con Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) negli adulti con emofilia grave
Barbara A. Konkle, MD
Briefing della conferenza ISTH
Studio di fase I / II di SPK-8011: espressione di FVIII stabile e durevole per> 2 anni con significativi miglioramenti ABR nelle coorti di dose iniziale in seguito al trasferimento genico di FVIII mediato da AAV per l'emofilia A
Lindsey A. George, MD
Risultati a lungo termine del genoma vettoriale e immunogenicità del trasferimento genico di AAV FVIII nel modello di cane emofilia A
Paul Batty, MBBS, PhD
Una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) raggiunge livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frequenza, posizione e natura degli inserimenti di vettori AAV dopo il follow-up a lungo termine del rilascio del transgene FVIII in un modello di cane con emofilia A
Paul Batty, MBBS, PhD
Briefing sulla conferenza del WFH
Recenti progressi nello sviluppo di AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per le persone con emofilia B grave o moderatamente grave
Steven W. Pipe, MD
Studio di follow-up di quattro anni sull'uomo per la prima volta sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza durevoli: terapia genica AAV con valoctocogene Roxaparvovec per emofilia grave A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Briefing sulla conferenza ASGCT
Primo studio sulla terapia genica nell'uomo di AAVhu37 Capsid Vector Technology nell'emofilia grave A: Risultati dell'attività di sicurezza e FVIII
Steven W. Pipe, MD
Utilizzando l'aferesi per rimuovere gli anticorpi AAV neutralizzanti nei pazienti precedentemente esclusi dalla terapia genica
Glen F. Pierce, MD, PhD
Sviluppo di un vettore clinico AAV3 per la terapia genica dell'emofilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analisi di integrazione AAV dopo follow-up a lungo termine in emofilia A Dogs rivela le conseguenze genetiche della correzione genica mediata da AAV
Glen F. Pierce, MD, PhD
Copertura della conferenza da Orlando
Copertura della conferenza di Orlando, con interviste agli esperti sugli ultimi progressi della terapia genica.
Copertura della conferenza - In diretta da Orlando 2019






