Momenti salienti della 63a riunione annuale dell'ASH

Un'analisi post-hoc dello studio di fase 8 GENEr1-3

Relazione tra l'espressione del fattore VIII endogeno e transgenico e gli eventi di sanguinamento a seguito del trasferimento del gene di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia grave A: un'analisi post-hoc dello studio di fase 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD
OROLOGIO
Dati sul sanguinamento attraverso i livelli di espressione FIX al basale nelle persone con emofilia B: un'analisi che utilizza lo "Studio sull'espressione del fattore"

Dati sul sanguinamento attraverso i livelli di espressione FIX al basale nelle persone con emofilia B: un'analisi che utilizza lo "Studio sull'espressione del fattore"

Steven W. Pipe, MD
OROLOGIO

Punti salienti del 28° Congresso annuale dell'ESGCT

Monitoraggio dei siti di integrazione dei vettori negli approcci di terapia genica in vivo mediante sequenziamento del sito di integrazione-biopsia liquida

Monitoraggio dei siti di integrazione dei vettori negli approcci di terapia genica in vivo mediante sequenziamento del sito di integrazione-biopsia liquida

Daniela Cesana, PhD
OROLOGIO
Superare l'immunità preesistente anti-AAV per ottenere un trasferimento genico sicuro ed efficiente in ambito clinico.

Superare l'immunità preesistente anti-AAV per ottenere un trasferimento genico sicuro ed efficiente in ambienti clinici.

Giuseppe Ronzitti, PhD

OROLOGIO
Terapia genica lentivirale al fegato per l'emofilia e oltre

Terapia genica lentivirale al fegato per l'emofilia e oltre

Alessio Cantore, PhD

OROLOGIO
Aggiornamento attuale degli studi clinici sulla terapia genica per l'emofilia

Aggiornamento attuale degli studi clinici sulla terapia genica per l'emofilia

Wolfgang Miesbach, MD

OROLOGIO

In evidenza dal Congresso ISTH 2021

Efficacia e sicurezza del trasferimento genico del virus adeno-associato Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia grave A: risultati dello studio di fase 3 GENEr8-1

Efficacia e sicurezza del trasferimento genico del virus adeno-associato Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia grave A: risultati dello studio di fase 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

OROLOGIO
Rapporto sulla sicurezza del fegato dallo studio di fase 3 sulla terapia genica HOPE-B negli adulti con emofilia B

Rapporto sulla sicurezza del fegato dallo studio di fase 3 sulla terapia genica HOPE-B negli adulti con emofilia B

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Efficacia e sicurezza di 52 settimane di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderata-grave: dati dallo studio di fase 3 di terapia genica HOPE-B

Efficacia e sicurezza di 52 settimane di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderata-grave: dati dallo studio di fase 3 di terapia genica HOPE-B

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Indagine sui primi esiti a seguito di terapia genica virale adeno-associata in un modello di emofilia canina

Indagine sui primi esiti a seguito di terapia genica virale adeno-associata in un modello di emofilia canina

David Lillicrap, MD, FRCPC

OROLOGIO
Risultati clinici negli adulti con emofilia B con e senza anticorpi neutralizzanti preesistenti all'AAV5: dati a 6 mesi dallo studio di fase 3 Etranacogene Dezaparvovec sulla terapia genica HOPE-B

Risultati clinici negli adulti con emofilia B con e senza anticorpi neutralizzanti preesistenti all'AAV5: dati a 6 mesi dallo studio di fase 3 Etranacogene Dezaparvovec sulla terapia genica HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

OROLOGIO
L'evoluzione della terapia genica vettoriale AAV è in corso nell'emofilia. Le caratteristiche uniche di BAY 2599023 risponderanno alle esigenze eccezionali?

L'evoluzione della terapia genica vettoriale AAV è in corso nell'emofilia. Le caratteristiche uniche di BAY 2599023 risponderanno alle esigenze eccezionali?

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO

Punti salienti del congresso virtuale EAHAD 2021

Efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave: primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica Hope-B

Efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave: primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica Hope-B

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Caratterizzazione della persistenza del vettore del virus adeno-associato dopo un follow-up a lungo termine nel modello emofilia a cane

Caratterizzazione della persistenza del vettore del virus adeno-associato dopo un follow-up a lungo termine nel modello emofilia a cane

Paul Batty, MBBS, PhD

OROLOGIO
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

OROLOGIO
La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni

La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni

Frank WG Leebeek, MD, PhD

OROLOGIO
Follow-up di una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) Raggiungimento dei livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Follow-up di una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) Raggiungimento dei livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

OROLOGIO

Briefing della conferenza ASH

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo sulla tecnologia del vettore capsidico AAVhu37 nell'emofilia grave A - BAY 2599023 ha un'ampia idoneità per il paziente e un'espressione stabile e sostenuta a lungo termine di FVIII

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo sulla tecnologia del vettore capsidico AAVhu37 nell'emofilia grave A - BAY 2599023 ha un'ampia idoneità per il paziente e un'espressione stabile e sostenuta a lungo termine di FVIII

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Registro della Federazione Mondiale dell'Emofilia Terapia Genica

Registro della Federazione Mondiale dell'Emofilia Terapia Genica

Barbara A. Konkle, dottore in medicina

OROLOGIO
La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni

La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

OROLOGIO
Primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica HOPE-B: efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX; AMT-061) in adulti con emofilia B grave o moderata-severa trattata indipendentemente dalla neutralizzazione anti-capside preesistente

Primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica HOPE-B: efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX; AMT-061) in adulti con emofilia B grave o moderata-severa trattata indipendentemente dalla neutralizzazione anti-capside preesistente

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Follow-up aggiornato dello studio Alta, uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica con Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) negli adulti con emofilia grave

Follow-up aggiornato dello studio Alta, uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica con Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) negli adulti con emofilia grave

Barbara A. Konkle, dottore in medicina

OROLOGIO

Briefing della conferenza ISTH

Studio di fase I / II di SPK-8011: espressione di FVIII stabile e durevole per> 2 anni con significativi miglioramenti ABR nelle coorti di dose iniziale in seguito al trasferimento genico di FVIII mediato da AAV per l'emofilia A

Studio di fase I / II di SPK-8011: espressione di FVIII stabile e durevole per> 2 anni con significativi miglioramenti ABR nelle coorti di dose iniziale in seguito al trasferimento genico di FVIII mediato da AAV per l'emofilia A

Lindsey A. George, dottore in medicina

OROLOGIO
Studio di follow-up di quattro anni sull'uomo per la prima volta sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza durevoli: terapia genica AAV con valoctocogene Roxaparvovec per emofilia grave A

Risultati a lungo termine del genoma vettoriale e immunogenicità del trasferimento genico di AAV FVIII nel modello di cane emofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

OROLOGIO
Una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) raggiunge livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) raggiunge livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

OROLOGIO
Frequenza, posizione e natura degli inserimenti di vettori AAV dopo il follow-up a lungo termine del rilascio del transgene FVIII in un modello di cane con emofilia A

Frequenza, posizione e natura degli inserimenti di vettori AAV dopo il follow-up a lungo termine del rilascio del transgene FVIII in un modello di cane con emofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

OROLOGIO

Briefing sulla conferenza del WFH

Recenti progressi nello sviluppo di AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per le persone con emofilia B grave o moderatamente grave

Recenti progressi nello sviluppo di AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per le persone con emofilia B grave o moderatamente grave

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Studio di follow-up di quattro anni sull'uomo per la prima volta sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza durevoli: terapia genica AAV con valoctocogene Roxaparvovec per emofilia grave A

Studio di follow-up di quattro anni sull'uomo per la prima volta sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza durevoli: terapia genica AAV con valoctocogene Roxaparvovec per emofilia grave A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

OROLOGIO

Briefing sulla conferenza ASGCT

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo di AAVhu37 Capsid Vector Technology nell'emofilia grave A: Risultati dell'attività di sicurezza e FVIII

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo di AAVhu37 Capsid Vector Technology nell'emofilia grave A: Risultati dell'attività di sicurezza e FVIII

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Utilizzando l'aferesi per rimuovere gli anticorpi AAV neutralizzanti nei pazienti precedentemente esclusi dalla terapia genica

Utilizzando l'aferesi per rimuovere gli anticorpi AAV neutralizzanti nei pazienti precedentemente esclusi dalla terapia genica
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

OROLOGIO
Sviluppo di un vettore clinico AAV3 per la terapia genica dell'emofilia B

Sviluppo di un vettore clinico AAV3 per la terapia genica dell'emofilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

OROLOGIO
Analisi di integrazione AAV dopo follow-up a lungo termine in emofilia A Dogs rivela le conseguenze genetiche della correzione genica mediata da AAV

Analisi di integrazione AAV dopo follow-up a lungo termine in emofilia A Dogs rivela le conseguenze genetiche della correzione genica mediata da AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

OROLOGIO

Copertura della conferenza da Orlando

Copertura della conferenza di Orlando, con interviste agli esperti sugli ultimi progressi della terapia genica.

GUADAGNA CREDITO CME

Copertura della conferenza - In diretta da Orlando 2019

Aggiornamenti recenti su studi clinici sulla terapia genica nell'emofilia B
I dati sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine dei test di terapia genica nell'emofilia forniscono ottimismo
Espressione a lungo termine di AAV mediata da eventi di trasferimento genico FVIII e integrazione vettoriale in emofilia
Nuovi approcci alla terapia genica dell'emofilia nello sviluppo preclinico
Anticorpi preesistenti all'AAV e conseguenze per la terapia genica dell'emofilia
Il futuro della terapia genica dell'emofilia
Preparazione per l'approvazione della terapia genica per l'emofilia

Punti salienti del 15 ° seminario NHF sulle nuove tecnologie e il trasferimento genico per l'emofilia

Presentato da: David Lillicrap, MD e Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 settembre 2019 • Washington, DC

Immagine

Copertura della conferenza da ISTH 2019 a Melbourne

Conferenza della ISTH 2019 a Melbourne, con interviste agli esperti sugli ultimi progressi della terapia genica.

GUADAGNA CREDITO CME

Copertura della conferenza - ISTH 2019 a Melbourne

Lo studio ALTA: terapia genica SB-525 negli adulti con emofilia A
Prevalenza di anticorpi AAV preesistenti e implicazioni per la terapia genica nell'emofilia
Risultati dei test di terapia genica AMT-060 e AMT-061 in pazienti con emofilia B
Risultati iniziali dello studio di Fase 1/2 Alta: Terapia genica SB-525 negli adulti con emofilia A
Follow-up di un anno di pazienti con emofilia B a seguito del trasferimento di geni SPK-9001
Trasferimento genico AMT-061 negli adulti con emofilia B: primi risultati di una sperimentazione di fase 2b
Stato attuale della terapia genica per l'emofilia
FLT180a: Vettore AAV di nuova generazione per emofilia B
Espressione stabile di FIX: risultati aggiornati della sperimentazione di terapia genica AMT-060 in pazienti con emofilia B.
Terapia genica con fattore VIII lentivirale basata su vettori e fattore IX nei primati non umani
Valoctocogene Roxaparvovec AAV Gene Therapy per pazienti con emofilia A: nuovi risultati
Guardando avanti la terapia genica per l'emofilia

Person on the Street - ISTH 2019 a Melbourne

Guarda come i partecipanti al Congresso ISTH 2019 a Melbourne, in Australia, discutono delle loro reazioni alla sessione sulla terapia genica in emofilia.

Teatro del prodotto - ISTH 2019 Melbourne

Guarda come Flora Peyvandi, MD, PhD e K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH annunciano il lancio della terapia genica in emofilia: un'iniziativa educativa ISTH

Poster dell'indagine di base

Manifesto

Poster presentato al Congresso ISTH 2019
Domenica 7 luglio • 18:30 - 19:30
Abstract / N. poster: PB1724
Melbourne, Australia

All'inizio del 2019, ISTH ha organizzato un gruppo di esperti di fama mondiale della comunità mondiale dell'emofilia per sviluppare un sondaggio per identificare bisogni educativi insoddisfatti specifici della terapia genica nell'emofilia. Il sondaggio è stato distribuito online a un pubblico internazionale. I risultati hanno dimostrato che molti hanno bisogno di più educazione sui fondamenti della terapia genica e una migliore comprensione della terapia genica come approccio terapeutico per l'emofilia A e B.

 

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Roadmap educativa

Roadmap educativa dell'ISTH - Educazione alla guida per il futuro
Prepararti a rispondere a queste domande critiche


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