Punti salienti del 15 ° seminario NHF sulle nuove tecnologie e il trasferimento genico per l'emofilia

Punti salienti del 15 ° seminario NHF sulle nuove tecnologie e il trasferimento genico per l'emofilia

Presentato da: David Lillicrap, MD e Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 settembre 2019 • Washington, DC

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Introduzione
Presentato dal Dr. Lillicrap

Sfide associate all'AAV come strumento per fornire transgeni terapeutici
Presentato dal Dr. Pierce

Guida FDA per lo sviluppo clinico della terapia genica dell'emofilia
Presentato dal Dr. Pierce

Aggiornamento delle prove cliniche sulla terapia genica del fattore IX
Presentato dal Dr. Lillicrap


Editing genico e terapia cellulare per l'emofilia
Presentato dal Dr. Pierce



Guardare avanti con ottimismo
Presentato dal Dr. Pierce

Aggiornamento delle prove cliniche sulla terapia genica del fattore VIII
Presentato dal Dr. Lillicrap


Terapie geniche di nuova generazione per l'emofilia
Presentato dal Dr. Lillicrap

Risposta a AAV Vector Delivery
Presentato dal Dr. Lillicrap


Estensione della terapia genica ai bambini con emofilia
Presentato dal Dr. Lillicrap