Terapia genica per il trattamento dell'emofilia: altre strategie e obiettivi

Terapia genica per il trattamento dell'emofilia: altre strategie e obiettivi

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Una risorsa educativa completa progettata da esperti di spicco per la comunità globale dell'emofilia per aiutarti a rimanere al passo con la scienza in evoluzione e gli ultimi progressi clinici nella terapia genica nell'emofilia.

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Glenn F. Pierce, MD, PhD

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Federazione mondiale di emofilia (WFH)
Stati Uniti d'America

Glenn F. Pierce, MD, PhD, è attualmente membro del Vice President Medical della World Federation of Hemophilia (WFH) e del Consiglio di amministrazione di WFH USA e del Consiglio consultivo medico e scientifico della National Hemophilia Foundation (NHF). È un imprenditore residente presso Third Rock Ventures, nonché consulente di società di biotech per terapia genica ed ematologia. Ha co-fondato Ambys Medicines nel 2018, una start-up di rigenerazione epatica per terapia cellulare e genica, e ricopre il ruolo di Chief Medical Officer (CMO). Il Dr. Pierce si è ritirato da Biogen nel 2014, dove ha guidato la ricerca e sviluppo di fusioni prolungate di emivita FVIII e FIX Fc come CMO. Ha guidato la donazione di 1 miliardo di unità internazionali (UI) e l'avvio della collaborazione per gli aiuti umanitari con WFH. Il Dr. Pierce ha anche guidato l'avvio del programma My Life Our Future (MLOF) per genotipizzare> 10,000 persone nella comunità americana dei disturbi emorragici. In precedenza, il Dr. Pierce era membro del consiglio di amministrazione della NHF ed era presidente della NHF. Il dott. Pierce ha conseguito un dottorato e un dottorato in immunologia e ha svolto la sua formazione post-laurea in ricerca patologica ed ematologica. Ha oltre 30 anni di esperienza nello sviluppo di farmaci biotecnologici nelle aree della rigenerazione dei tessuti e dell'ematologia, compresa l'emofilia, a partire da Amgen ed è stato coinvolto nello sviluppo di 5 prodotti approvati per l'emofilia. Si divide il tempo tra San Francisco e San Diego. Il Dr. Pierce è nato con grave emofilia A ed è stato guarito nel 2008.

Titolo dell'attività:Terapia genica per il trattamento dell'emofilia: altre strategie e obiettivi

Topic: Terapia genica in emofilia

Tipo di accreditamento: AMA PRA Categoria 1 Credit (s) ™

Data di rilascio: October 31, 2019

Data di scadenza: October 30, 2020

Tempo stimato per il completamento dell'attività: 30 minuti

Informazioni ECM


Titolo dell'attività

Terapia genica per il trattamento dell'emofilia: altre strategie e obiettivi

Argomento

Terapia genica in emofilia

Tipo di accreditamento

AMA PRA Categoria 1 Credit (s) ™

Data di uscita

October 31, 2019

Data di scadenza

October 30, 2020

Tempo stimato per il completamento dell'attività

30 minuti

OBIETTIVO DI APPRENDIMENTO
Al termine dell'attività, i partecipanti dovrebbero essere in grado di:

    • Delinea gli approcci attuali ed emergenti per il trattamento dell'emofilia, inclusi vari approcci della terapia genica

FACOLTA '
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Vice Presidente, World Federation of Hemophilia (WFH)
Stati Uniti d'America

METODO DI PARTECIPAZIONE / COME RICEVERE IL CREDITO

  1. Non ci sono commissioni per la partecipazione e la ricezione di credito per questa attività.
  2. Rivedere gli obiettivi dell'attività e le informazioni ECM / CE.
  3. Completa l'attività CME / CE
  4. Completa il posttest online. È necessario un punteggio del 100% per completare con successo questa attività. Il partecipante può sostenere il test fino a quando non viene superato con successo.
  5. Completare il modulo di valutazione / attestazione CME / CE, che offre a ciascun partecipante l'opportunità di commentare in che modo la partecipazione all'attività influenzerà la propria pratica professionale; la qualità del processo didattico; la percezione di una maggiore efficacia professionale; la percezione del pregiudizio commerciale; e le sue opinioni sui futuri bisogni educativi.
  6. Documentazione / reportistica creditizia:
    • Se stai richiedendo AMA PRA Categoria 1 Credits ™ o un certificato di partecipazione: il certificato CME / CE sarà disponibile per il download.

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FORNITORE ACCREDITATO

Questa attività è fornita da The France Foundation.

TARGET
Questa attività è destinata a medici (ematologi), infermieri, assistenti medici, infermieri che gestiscono pazienti con emofilia e scienziati interessati alla ricerca di base, traslazionale e clinica nell'emofilia in tutto il mondo.

DICHIARAZIONE DI ESIGENZA
Poiché lo sviluppo della terapia genica per l'emofilia continua negli studi clinici di fase 3 e si prevede l'approvazione di questo approccio terapeutico, è essenziale che tutti i membri del team di cura dell'emofilia siano informati e pronti per l'integrazione di questo nuovo approccio terapeutico nella pratica clinica .

DICHIARAZIONE DI ACCREDITAMENTO
Questa attività è stata pianificata e implementata in conformità con i requisiti e le politiche di accreditamento del Consiglio di accreditamento per la formazione medica continua (ACCME) attraverso la fornitura congiunta della Fondazione Francia e della Società internazionale di trombosi ed emostasi. La France Foundation è accreditata dall'ACCME per fornire formazione medica continua ai medici.

DESIGNAZIONE DEL CREDITO
I medici:
La France Foundation designa questa attività duratura per un massimo di 0.50 AMA PRA Categoria 1 Credit (s) ™. I medici dovrebbero richiedere solo il credito commisurato all'entità della loro partecipazione all'attività.

infermieri: Gli infermieri certificati dall'American Nurses Credentialing Center (ANCC) possono utilizzare attività certificate da fornitori accreditati ACCME per i loro requisiti di rinnovo della certificazione da parte dell'ANCC. Un certificato di frequenza sarà fornito da The France Foundation, un fornitore accreditato ACCME.

POLITICA DI INFORMATIVA
In conformità con gli standard ACCME per il supporto commerciale, la France Foundation (TFF) e la Società internazionale di trombosi ed emostasi (ISTH) richiedono che le persone in grado di controllare il contenuto di un'attività educativa rivelino tutte le relazioni finanziarie rilevanti con qualsiasi interesse commerciale . TFF e ISTH risolvono tutti i conflitti di interesse per garantire indipendenza, obiettività, equilibrio e rigore scientifico in tutti i loro programmi educativi. Inoltre, TFF e ISTH cercano di verificare che tutte le ricerche scientifiche riferite, riportate o utilizzate in un'attività CME / CE siano conformi agli standard generalmente accettati di progettazione sperimentale, raccolta di dati e analisi. TFF e ISTH si impegnano a fornire agli studenti attività CME / CE di alta qualità che promuovono miglioramenti dell'assistenza sanitaria e non quelli di interesse commerciale.

Divulgazione del personale delle attività
I revisori, i redattori, il personale, il comitato ECM o altri membri della Fondazione France che controllano i contenuti non hanno relazioni finanziarie rilevanti da divulgare.

I revisori, i redattori, il personale o altri membri dell'International Society of Thrombosis and Haemostasis che controllano i contenuti non hanno relazioni finanziarie rilevanti da divulgare.

Informazioni sulla facoltà - Pianificatori

Le facoltà elencate di seguito riportano di non avere relazioni finanziarie rilevanti da divulgare:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA.

Le facoltà elencate di seguito riportano di avere relazioni finanziarie rilevanti da comunicare:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, ha ricevuto l'onoraria per la consulenza accademica da Bioverativ, CSL Behring e Octapharma Plasma. Ha ricevuto finanziamenti per la ricerca da Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring e Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ha ricoperto posizioni di leadership con ISTH e WFH. Ha fatto parte dell'ufficio degli oratori per Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche e WFH. Il Dr. Mahlangu ha ricevuto finanziamenti per la ricerca da Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche e WFH. Ha ricevuto l'onoraria da Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL-Behring, Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche e Spark.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, ha ricevuto finanziamenti per la ricerca dal programma BioMarin GeneR8, programma uniQure HOPE-B, programma Sanofi - ATLAS fitusiran. Ha ricevuto l'onoraria da Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire e Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD ha ricoperto posizioni di leadership con EHC, EMA ed EAHAD. Ha fatto parte dell'ufficio degli oratori per Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex e Takeda. Il Dr. Peyvandi è membro del comitato consultivo di Sanofi.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, ha ricevuto l'onoraria per la consulenza accademica da BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude e VarmX. Ha ricoperto posizioni di leadership presso Global Blood Therapeutics, NHF MASAC e World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, ha ricevuto l'onoraria per la consulenza accademica da CSL-Behring, Novo Nordisk e Pfizer. Ha ricoperto posizioni dirigenziali presso la MASAC-National Hemophilia Foundation. Il Dr. Pipe ha ricevuto finanziamenti per la ricerca da Siemens e Shire. Ha ricevuto l'onoraria da ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark e uniQure.
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, ha ricevuto l'onoraria per la consulenza accademica da Bayer, Novo Nordisk, Roche e Shire / Takeda. Ha ricoperto posizioni dirigenziali come presidente della Task Force sulla terapia genica di SSC dell'ISTH e presidente del comitato direttivo del gruppo di lavoro sull'emofilia dell'Asia del Pacifico. Il dottor Srivastava ha ricevuto finanziamenti per la ricerca da Alnylam, Bayer e Shire.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, ha ricoperto posizioni di leadership presso NHF e ISTH. Ha ricevuto finanziamenti per la ricerca da Pfizer e Takeda. Dr. VandenDriessche ha ricevuto l'onoraria da Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest e Pfizer.

Divulgazione della facoltà - Facoltà di attività
Le seguenti facoltà dichiarano di avere rapporti finanziari rilevanti da comunicare:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, ha ricevuto l'onoraria per la consulenza accademica da BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude e VarmX. Ha ricoperto posizioni di leadership presso Global Blood Therapeutics, NHF MASAC e World Federation of Hemophilia.

INFORMATIVA SULL'UTILIZZO SENZA LIVELLO
TFF e ISTH richiedono alla facoltà (relatori) dell'ECM di rivelare quando i prodotti o le procedure in discussione sono off-label, non etichettati, sperimentali e / o investigativi e qualsiasi limitazione delle informazioni presentate, come i dati preliminari o che rappresentano ricerche in corso, analisi intermedie e / o opinioni non supportate. La facoltà di questa attività può discutere di informazioni su agenti farmaceutici al di fuori dell'etichettatura approvata dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti. Queste informazioni sono destinate esclusivamente alla formazione medica continua e non intendono promuovere l'uso off-label di questi farmaci. TFF e ISTH non raccomandano l'uso di alcun agente al di fuori delle indicazioni etichettate. In caso di domande, contattare il dipartimento affari medici del produttore per le informazioni di prescrizione più recenti.

RICONOSCIMENTO DEL SUPPORTO COMMERCIALE
Questa attività è supportata da una borsa di studio di BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

AVVERTENZE
La Fondazione francese e la Società internazionale di trombosi ed emostasi presentano queste informazioni solo a scopo educativo. Il contenuto è fornito esclusivamente da docenti che sono stati selezionati a causa della competenza riconosciuta nel loro campo. I partecipanti hanno la responsabilità professionale di garantire che i prodotti siano prescritti e utilizzati in modo appropriato sulla base del proprio giudizio clinico e degli standard di cura accettati. La Fondazione Francia, la Società internazionale di trombosi ed emostasi e il / i sostenitore / i commerciale / i non si assumono alcuna responsabilità per le informazioni qui contenute.

INFORMAZIONI SUL COPYRIGHT
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  • I materiali devono essere utilizzati esclusivamente per scopi personali, non commerciali, informativi ed educativi. I materiali non devono essere modificati. Devono essere distribuiti nel formato fornito con la fonte chiaramente identificata. Le informazioni sul copyright o altri avvisi di proprietà non possono essere rimossi, modificati o alterati.
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POLITICA DI PRIVACY

La France Foundation protegge la privacy delle informazioni personali e di altro tipo relative a partecipanti e collaboratori educativi. La France Foundation non rilascerà informazioni di identificazione personale a terzi senza il consenso dell'individuo, ad eccezione delle informazioni richieste ai fini della segnalazione all'ACCME.

La France Foundation mantiene garanzie fisiche, elettroniche e procedurali conformi alle normative federali per proteggere dalla perdita, dall'uso improprio o dall'alterazione delle informazioni che abbiamo raccolto da voi.

Ulteriori informazioni sulla Politica sulla privacy della Fondazione Francia sono disponibili all'indirizzo www.francefoundation.com/privacy-policy.


Informazioni sui contatti
In caso di domande su questa attività ECM, contattare la France Foundation al numero 860-434-1650 o Questo indirizzo e-mail è protetto dallo spam bot. Abilita Javascript per vederlo..

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