Punti salienti del congresso virtuale EAHAD 2021

Efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave: primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica Hope-B

Efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave: primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica Hope-B

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Caratterizzazione della persistenza del vettore del virus adeno-associato dopo un follow-up a lungo termine nel modello emofilia a cane

Caratterizzazione della persistenza del vettore del virus adeno-associato dopo un follow-up a lungo termine nel modello emofilia a cane

Paul Batty, MBBS, PhD

OROLOGIO
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

OROLOGIO
La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni

La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni

Frank WG Leebeek, MD, PhD

OROLOGIO
Follow-up di una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) Raggiungimento dei livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Follow-up di una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) Raggiungimento dei livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

OROLOGIO

Briefing della conferenza ASH

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo sulla tecnologia del vettore capsidico AAVhu37 nell'emofilia grave A - BAY 2599023 ha un'ampia idoneità per il paziente e un'espressione stabile e sostenuta a lungo termine di FVIII

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo sulla tecnologia del vettore capsidico AAVhu37 nell'emofilia grave A - BAY 2599023 ha un'ampia idoneità per il paziente e un'espressione stabile e sostenuta a lungo termine di FVIII

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Registro della Federazione Mondiale dell'Emofilia Terapia Genica

Registro della Federazione Mondiale dell'Emofilia Terapia Genica

Barbara A. Konkle, dottore in medicina

OROLOGIO
La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni

La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

OROLOGIO
Primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica HOPE-B: efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX; AMT-061) in adulti con emofilia B grave o moderata-severa trattata indipendentemente dalla neutralizzazione anti-capside preesistente

Primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica HOPE-B: efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX; AMT-061) in adulti con emofilia B grave o moderata-severa trattata indipendentemente dalla neutralizzazione anti-capside preesistente

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Follow-up aggiornato dello studio Alta, uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica con Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) negli adulti con emofilia grave

Follow-up aggiornato dello studio Alta, uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica con Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) negli adulti con emofilia grave

Barbara A. Konkle, dottore in medicina

OROLOGIO

Briefing della conferenza ISTH

Studio di fase I / II di SPK-8011: espressione di FVIII stabile e durevole per> 2 anni con significativi miglioramenti ABR nelle coorti di dose iniziale in seguito al trasferimento genico di FVIII mediato da AAV per l'emofilia A

Studio di fase I / II di SPK-8011: espressione di FVIII stabile e durevole per> 2 anni con significativi miglioramenti ABR nelle coorti di dose iniziale in seguito al trasferimento genico di FVIII mediato da AAV per l'emofilia A

Lindsey A. George, dottore in medicina

OROLOGIO
Studio di follow-up di quattro anni sull'uomo per la prima volta sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza durevoli: terapia genica AAV con valoctocogene Roxaparvovec per emofilia grave A

Risultati a lungo termine del genoma vettoriale e immunogenicità del trasferimento genico di AAV FVIII nel modello di cane emofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

OROLOGIO
Una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) raggiunge livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) raggiunge livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

OROLOGIO
Frequenza, posizione e natura degli inserimenti di vettori AAV dopo il follow-up a lungo termine del rilascio del transgene FVIII in un modello di cane con emofilia A

Frequenza, posizione e natura degli inserimenti di vettori AAV dopo il follow-up a lungo termine del rilascio del transgene FVIII in un modello di cane con emofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

OROLOGIO

Briefing sulla conferenza del WFH

Recenti progressi nello sviluppo di AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per le persone con emofilia B grave o moderatamente grave

Recenti progressi nello sviluppo di AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per le persone con emofilia B grave o moderatamente grave

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Studio di follow-up di quattro anni sull'uomo per la prima volta sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza durevoli: terapia genica AAV con valoctocogene Roxaparvovec per emofilia grave A

Studio di follow-up di quattro anni sull'uomo per la prima volta sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza durevoli: terapia genica AAV con valoctocogene Roxaparvovec per emofilia grave A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

OROLOGIO

Briefing sulla conferenza ASGCT

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo di AAVhu37 Capsid Vector Technology nell'emofilia grave A: Risultati dell'attività di sicurezza e FVIII

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo di AAVhu37 Capsid Vector Technology nell'emofilia grave A: Risultati dell'attività di sicurezza e FVIII

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Utilizzando l'aferesi per rimuovere gli anticorpi AAV neutralizzanti nei pazienti precedentemente esclusi dalla terapia genica

Utilizzando l'aferesi per rimuovere gli anticorpi AAV neutralizzanti nei pazienti precedentemente esclusi dalla terapia genica
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

OROLOGIO
Sviluppo di un vettore clinico AAV3 per la terapia genica dell'emofilia B

Sviluppo di un vettore clinico AAV3 per la terapia genica dell'emofilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

OROLOGIO
Analisi di integrazione AAV dopo follow-up a lungo termine in emofilia A Dogs rivela le conseguenze genetiche della correzione genica mediata da AAV

Analisi di integrazione AAV dopo follow-up a lungo termine in emofilia A Dogs rivela le conseguenze genetiche della correzione genica mediata da AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

OROLOGIO

Copertura della conferenza da Orlando

Copertura della conferenza di Orlando, con interviste agli esperti sugli ultimi progressi della terapia genica.

GUADAGNA CREDITO CME

Copertura della conferenza - In diretta da Orlando 2019

Aggiornamenti recenti su studi clinici sulla terapia genica nell'emofilia B
I dati sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine dei test di terapia genica nell'emofilia forniscono ottimismo
Espressione a lungo termine di AAV mediata da eventi di trasferimento genico FVIII e integrazione vettoriale in emofilia
Nuovi approcci alla terapia genica dell'emofilia nello sviluppo preclinico
Anticorpi preesistenti all'AAV e conseguenze per la terapia genica dell'emofilia
Il futuro della terapia genica dell'emofilia
Preparazione per l'approvazione della terapia genica per l'emofilia