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Attività Educativa

Terapia genica dell'emofilia — Preparazione per l'assistenza clinica: serie di webinar

Webinar interattivi

Relazione tra FVIII prodotto da transgene e tassi di sanguinamento 2 anni dopo il trasferimento genico con Valoctocogene Roxaparvovec: risultati di Gener8-1

Copertura della conferenza

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FC Path

Chiarire il meccanismo dietro la discrepanza del test del fattore VIII derivato dall'AAV

Copertura della conferenza

 Anna Sternberg, dottore di ricerca

Risultati di B-LIEVE, uno studio di conferma della dose di fase 1/2 della terapia genica FLT180a AAV in pazienti con emofilia B

Copertura della conferenza

Guy Young, dottore in medicina

Miglioramenti nella qualità della vita correlata alla salute negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave dopo aver ricevuto la terapia genica con Etranacogene Dezaparvovec

Copertura della conferenza

Steven W. Tubo, MD

Correzione emostatica stabile e migliore qualità della vita correlata all'emofilia: analisi finale dallo studio HOPE-B di fase 3 fondamentale di Etranacogene Dezaparvovec

Copertura della conferenza

Steven W. Tubo, MD

Consegna di LNP di mRNA CRISPR/Cas9 per riparare una piccola delezione nel gene FVIII nei topi con emofilia A

Copertura della conferenza

Chun-Yu Chen, PhD

Il promotore di Stabilin-2 modula la risposta immunitaria al fattore VIII dopo il rilascio di vettori lentivirali nei topi emofili

Copertura della conferenza

Antonia Follenzi, MD, PhD

Una variante del fattore VIII con eliminazione del sito di N-glicosilazione a 2118 Risposte immunitarie anti-FVIII ridotte nell'emofilia trattata con terapia genica A Topi

Copertura della conferenza

Carol H. Miao, MD

Utilizzo del registro delle terapie geniche della Federazione mondiale dell'emofilia per il follow-up a lungo termine dei pazienti affetti da emofilia trattati con terapia genica

Copertura della conferenza

Barbara A. Konkle, dottore in medicina

Impatto del trasferimento genico di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia A grave sulla qualità della vita correlata alla salute

Copertura della conferenza

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FC Path

Selezione della dose e disegno dello studio per B-LIEVE, una sperimentazione clinica di conferma della dose di fase 1/2 della terapia genica FLT180A per pazienti con emofilia B

Copertura della conferenza

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Analisi finale dallo studio fondamentale della terapia genica HOPE-B di fase 3: efficacia e sicurezza allo stato stazionario stabile di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave

Copertura della conferenza

Wolfgang Miesbach, MD

Efficacia e sicurezza del trasferimento genico di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia grave A: risultati dell'analisi biennale GENEr8-1

Copertura della conferenza

Steven W. Tubo, MD

Rompere la tolleranza transgenica attraverso l'immunosoppressione

Copertura della conferenza

Valder R. Arruda, MD, PhD

Riepilogo e implicazioni dell'integrazione AAV

Copertura della conferenza

Frederic D. Bushman, dottore di ricerca

Relazione tra l'espressione del fattore VIII endogeno e transgenico e gli eventi di sanguinamento a seguito del trasferimento del gene di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia grave A: un'analisi post-hoc dello studio di fase 8 GENEr1-3

Copertura della conferenza

Steven W. Tubo, MD

Dati sul sanguinamento attraverso i livelli di espressione FIX al basale nelle persone con emofilia B: un'analisi che utilizza lo "Studio sull'espressione del fattore"

Copertura della conferenza

Steven W. Tubo, MD

Mirare all'endotelio sinusale

Copertura della conferenza

Valder R. Arruda, MD, PhD

Follow-up di oltre 5 anni in una coorte di pazienti con emofilia B trattati con Fidanacogene Elaparvovec Terapia genica con virus adeno-associato

Copertura della conferenza

Steven W. Tubo, MD

L'espressione del fattore IX all'interno dell'intervallo normale previene le emorragie spontanee che richiedono un trattamento dopo la terapia genica FLT180a in pazienti con emofilia grave B: studio di follow-up a lungo termine del programma B-Amaze

Copertura della conferenza

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

La terapia genica come soluzione globale

Podcast

Presentato da Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Preparazione dei centri di trattamento per la somministrazione

Podcast

Presentato da Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Prospettive dei pazienti per l'emofilia nella terapia genica

Podcast

Presentato da Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Declan Noone

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Interviste dell'esperto del mese

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