Istruzione

Webinar interattivi

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Terapia genica per il trattamento dell'emofilia: un'introduzione al trasferimento genico vettoriale virale adeno-associato

Presentato da Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

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Terapia genica per il trattamento dell'emofilia: preoccupazioni comuni nella terapia genica

Presentato da Thierry VandenDriessche, PhD

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Una storia di trattamento dell'emofilia: terapia non sostitutiva alla terapia genica

Presentato da Steven W. Pipe, MD

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Una storia di trattamento dell'emofilia: sostituzione del fattore nella terapia genica

Presentato da Flora Peyvandi, MD, PhD

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Terapia genica per il trattamento dell'emofilia: altre strategie e obiettivi

Presentato da Glenn F. Pierce, MD, PhD

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Conoscere la terapia genica: terminologia e concetti

Presentato da David Lillicrap, MD

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In diretta da ISTH 2019 a Melbourne

Conferenza della ISTH 2019 a Melbourne, con interviste agli esperti sugli ultimi progressi della terapia genica.

GUADAGNA CREDITO CME

Lo studio ALTA: terapia genica SB-525 negli adulti con emofilia A
Prevalenza di anticorpi AAV preesistenti e implicazioni per la terapia genica nell'emofilia
Risultati dei test di terapia genica AMT-060 e AMT-061 in pazienti con emofilia B
Risultati iniziali dello studio di Fase 1/2 Alta: Terapia genica SB-525 negli adulti con emofilia A
Follow-up di un anno di pazienti con emofilia B a seguito del trasferimento di geni SPK-9001
Trasferimento genico AMT-061 negli adulti con emofilia B: primi risultati di una sperimentazione di fase 2b
Stato attuale della terapia genica per l'emofilia
FLT180a: Vettore AAV di nuova generazione per emofilia B
Espressione stabile di FIX: risultati aggiornati della sperimentazione di terapia genica AMT-060 in pazienti con emofilia B.
Terapia genica con fattore VIII lentivirale basata su vettori e fattore IX nei primati non umani
Valoctocogene Roxaparvovec AAV Gene Therapy per pazienti con emofilia A: nuovi risultati
Guardando avanti la terapia genica per l'emofilia

Poster dell'indagine di base

All'inizio del 2019, ISTH ha organizzato un gruppo di esperti di fama mondiale della comunità mondiale dell'emofilia per sviluppare un sondaggio per identificare bisogni educativi insoddisfatti specifici della terapia genica nell'emofilia. Il sondaggio è stato distribuito online a un pubblico internazionale. I risultati hanno dimostrato che molti hanno bisogno di più educazione sui fondamenti della terapia genica e una migliore comprensione della terapia genica come approccio terapeutico per l'emofilia A
e B.

Presentazione di un poster
Domenica 7 luglio • 18:30 - 19:30
Abstract / N. poster: PB1724

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Roadmap educativa

Roadmap educativa dell'ISTH - Educazione alla guida per il futuro
Prepararti a rispondere a queste domande critiche

Annuncio della Roadmap educativa

Presentato da Flora Peyvandi, MD, PhD e K. John Pasi, MChB, PhD
il 7 luglio nel Product Theater D, 12: 15–13: 00
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