Selezione della dose e disegno dello studio per B-LIEVE, una sperimentazione clinica di conferma della dose di fase 1/2 della terapia genica FLT180A per pazienti con emofilia B
Punti salienti del 15 ° Congresso annuale dell'EAHAD

Selezione della dose e disegno dello studio per B-LIEVE, una sperimentazione clinica di conferma della dose di fase 1/2 della terapia genica FLT180A per pazienti con emofilia B

G.Young1,P.Chowdary, 2,3, S.Barton4, Lungo4

1Children's Hospital di Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, California, Stati Uniti;2 Katharine Dormandy Centro per l'emofilia e la trombosi, Royal Free Hospital;3 University College London, Regno Unito;4 Freeline, Stevenage, Regno Unito

Punti chiave

B-AMAZE risposta alla dose

Lo studio B-LIEVE è uno studio di fase 1/2 di FLT180a prodotto in commercio progettato per confermare una dose target per uno studio di fase 3. La dose iniziale di B-LIEVE era basata sui risultati dello studio B-AMAZE, che ha dimostrato che i livelli di FIX al giorno 21 dopo l'infusione erano altamente predittivi dei livelli di FIX al giorno 182 (settimana 26). Un Emax il modello dose-risposta ha indicato che una dose di 7.7 x 1011 vg/kg dovrebbe produrre un livello FIX medio del 67% del normale al giorno 21 corrispondente a un livello FIX medio del 115% del normale al giorno 182.

Piano di dosaggio per il disegno dello studio B-LIEVE

Il disegno dello studio adattativo per B-LIEVE include una dose iniziale di FLT180a di 7.7 x 1011 vg/kg in 3 partecipanti. La dose iniziale sarà aggiustata nelle successive coorti di 3 partecipanti, ciascuna basata sui livelli di FIX del giorno 21 nella coorte precedente. Verranno arruolati fino a 9 partecipanti (3 coorti) con un periodo di follow-up di 52 settimane per confermare una dose per uno studio di fase 3.

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