Correzione emostatica stabile e migliore qualità della vita correlata all'emofilia: analisi finale dallo studio HOPE-B di fase 3 fondamentale di Etranacogene Dezaparvovec
Punti salienti della 25a riunione annuale dell'ASGCT

Correzione emostatica stabile e migliore qualità della vita correlata all'emofilia: analisi finale dallo studio HOPE-B di fase 3 fondamentale di Etranacogene Dezaparvovec

Presentato da: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti

Steven W. Pipa1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Chiave4, Giancarlo Castamani5, Davide Cooper6, Roberto Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Università del Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, NC
5Centro per le malattie emorragiche e la coagulazione, Ospedale Universitario di Careggi, Firenze, Italia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, re di Prussia, Pennsylvania
8Ospedale universitario di Francoforte, Francoforte, Germania

Punti chiave

Attività FIX sostenuta per un massimo di 18 mesi

Attività FIX in uno stadio per pazienti moderatamente gravi (N=10) e gravi (N=44) infusi con etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX) alla dose di 2x1013 gc/kg nello studio di fase 3 HOPE-B. Questa analisi ha incluso pazienti con e senza anticorpi neutralizzanti AAV5 (NAbs).

Attività FIX simile (%) per soggetti con e senza NAbs preesistenti rispetto ad AAV5

Attività FIX in uno stato al basale ea 18 mesi dopo l'infusione per i pazienti con e senza AAV5 NAbs preesistenti. Con anticorpi è stato definito come avente un titolo superiore al limite di rilevabilità (LOD). Senza anticorpi è stato definito come avente un titolo inferiore o uguale a LOD.

Profilo di sicurezza coerente

Il profilo di sicurezza di etranacogene dezaparvovec a 18 mesi era coerente con i dati presentati in precedenza. Gli eventi avversi correlati al trattamento (TRAE) più frequenti verificatisi in oltre il 10% dei pazienti sono stati aumento delle ALT (17%), cefalea (15%), malattia simil-influenzale (13%) e reazioni correlate all'infusione (13% ).

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