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Briefing sulla conferenza

Follow-up su una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) Raggiungimento di livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Primo studio sulla terapia genica nell'uomo sulla tecnologia del vettore capsidico AAVhu37 nell'emofilia grave A - BAY 2599023 ha un'ampia idoneità per il paziente e un'espressione stabile e sostenuta a lungo termine di FVIII

Steven W. Tubo, MD

Caratterizzazione della persistenza del vettore di virus adeno-associato dopo follow-up a lungo termine nel modello di cane emofilia a

Paul Batty, MBBS, dottorato di ricerca

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b

Steven W. Tubo, MD 

Efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave: primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica Hope-B

Steven W. Tubo, MD

Primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica HOPE-B: efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX; AMT-061) in adulti con emofilia B grave o moderata-severa trattata indipendentemente dalla neutralizzazione anti-capside preesistente

Steven W. Tubo, MD

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave

Annette von Drygalski, MD, PharmD

La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni

Wolfgang A. Miesbach, medico

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