Punti salienti della 62a riunione ed esposizione annuale di ASH
Primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica HOPE-B: efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX; AMT-061) in adulti con emofilia B grave o moderata-severa trattata indipendentemente dalla neutralizzazione anti-capside preesistente Anticorpi
Steven W. Tubo, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Chiave, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, dottore in medicina17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Limoni, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, PhD36 e Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Università del Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Paesi Bassi
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
6Oregon Health & Science University, Portland
7Centro medico Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Paesi Bassi
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Paesi Bassi
10Dipartimento di Medicina Vascolare e Centro per l'emostasi e l'emofilia, Ospedali universitari Leuven, Leuven, Belgio
11Centri medici dell'Università di Amsterdam, Università di Amsterdam, Amsterdam, Paesi Bassi
12Il National Coagulation Centre, St James Hospital, Dublino, Irlanda
13Royal London Haemophilia Centre, Barts e la London School of Medicine and Dentistry, Londra, Regno Unito
14Rigshospitalet, Copenaghen, Danimarca
15University Medical Center Groningen, Groningen, Paesi Bassi
16Università della California San Diego, La Jolla, CA
17Università della California meridionale Keck School of Medicine, Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgio
19Dipartimento di Medicina Traslazionale-Coagulazione Clinica, Università di Lund, Malmo, Svezia
20Ospedale universitario di Skane, Malmo, Svezia
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlino, Germania
22Università dello Utah, Salt Lake City, UT
23University of South Florida, Tampa, FL
24Università dell'Arkansas per le scienze mediche, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Regno Unito
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Regno Unito
27Università del Texas Health Science Center a Houston, Houston, TX
28Ospedale pediatrico Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks nord-ovest, Seattle, WA
30Centro per l'emofilia di New York occidentale, New York
31Ospedale ortopedico di Los Angeles, Centro per il trattamento dell'emofilia ortopedica, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, Università del Colorado, Facoltà di Medicina, Centro per l'emofilia e la trombosi, Aurora, CO
33Centro medico dell'università di Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35UniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Ospedale universitario di Francoforte, Francoforte, Germania
Steven W. Tubo, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Chiave, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, dottore in medicina17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Limoni, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, PhD36 e Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Università del Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Paesi Bassi
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
6Oregon Health & Science University, Portland
7Centro medico Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Paesi Bassi
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Paesi Bassi
10Dipartimento di Medicina Vascolare e Centro per l'emostasi e l'emofilia, Ospedali universitari Leuven, Leuven, Belgio
11Centri medici dell'Università di Amsterdam, Università di Amsterdam, Amsterdam, Paesi Bassi
12Il National Coagulation Centre, St James Hospital, Dublino, Irlanda
13Royal London Haemophilia Centre, Barts e la London School of Medicine and Dentistry, Londra, Regno Unito
14Rigshospitalet, Copenaghen, Danimarca
15University Medical Center Groningen, Groningen, Paesi Bassi
16Università della California San Diego, La Jolla, CA
17Università della California meridionale Keck School of Medicine, Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgio
19Dipartimento di Medicina Traslazionale-Coagulazione Clinica, Università di Lund, Malmo, Svezia
20Ospedale universitario di Skane, Malmo, Svezia
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlino, Germania
22Università dello Utah, Salt Lake City, UT
23University of South Florida, Tampa, FL
24Università dell'Arkansas per le scienze mediche, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Regno Unito
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Regno Unito
27Università del Texas Health Science Center a Houston, Houston, TX
28Ospedale pediatrico Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks nord-ovest, Seattle, WA
30Centro per l'emofilia di New York occidentale, New York
31Ospedale ortopedico di Los Angeles, Centro per il trattamento dell'emofilia ortopedica, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, Università del Colorado, Facoltà di Medicina, Centro per l'emofilia e la trombosi, Aurora, CO
33Centro medico dell'università di Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35UniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Ospedale universitario di Francoforte, Francoforte, Germania