Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b
Punti salienti della 62a riunione ed esposizione annuale di ASH

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11e Steven W. Pipe, MD12

1Dipartimento di Medicina, Divisione di Ematologia / Oncologia, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Università della California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia

4Università della Carolina del Nord a Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Divisione di Ematologia, Università della Carolina del Nord a Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi

8Centro per l'emofilia, Ospedale universitario di Francoforte, Francoforte, Germania

9Università della salute e della scienza dell'Oregon, Portland, OR

10Ospedale pediatrico Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Università del Michigan, Ann Arbor, MI

Punti chiave

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Lo studio clinico di fase 2B per AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) è stato concepito come uno studio in aperto a braccio singolo. Una singola dose di AAV5-Padova hFIX è stata infusa in 3 partecipanti alla dose di 2x1013 gc / kg. L'endpoint primario era l'attività FIX a 6 settimane e la durata del follow-up era di 5 anni. Gli anticorpi neutralizzanti preesistenti contro l'AAV5 non erano un criterio di esclusione.

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L'endpoint primario di attività FIX ≥ 5% a 6 settimane dopo l'infusione è stato raggiunto in tutti e 3 i partecipanti. L'attività media di FIX a 2 anni è stata del 44.2% e l'attività di FIX è rimasta stabile dall'anno 1 all'anno 2. In 2 anni, 2 o 3 partecipanti non hanno avuto sanguinamenti o hanno utilizzato FIX concentrato. Il terzo partecipante ha ricevuto 2 infusioni di terapia sostitutiva FIX per 1 sanguinamento sospetto e 1 confermato.

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