Punti salienti della 62a riunione ed esposizione annuale di ASH
La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni
Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Gioacchino Schwaeble9, Halvard Bonig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11e Wolfgang A. Miesbach, MD12
1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi
2Dipartimento di Ematologia, Università di Groninga, Centro medico universitario Groninga, Groninga, Paesi Bassi
3Amsterdam University Medical Center, Università di Amsterdam, Amsterdam, Paesi Bassi
4Rigshospitalet, Copenaghen, Danimarca
5Dipartimento di Medicina Interna, Medicina Vascolare ed Emostaseologia, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlino, Germania
6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Paesi Bassi
7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
8Istituto di Francoforte, Croce Rossa tedesca Servizio Sangue Baden Wurttemberg-Hessen, Francoforte, Germania
9Istituto di Francoforte, Croce Rossa tedesca Servizio Sangue Baden-Württemberg-Hessen, Francoforte, Germania
10Università di Washington School of Medicine, Seattle, WA
11uniQure Inc., Lexington, MA
12Universitatsklinikum Frankfurt, Francoforte, Germania
Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Gioacchino Schwaeble9, Halvard Bonig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11e Wolfgang A. Miesbach, MD12
1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi
2Dipartimento di Ematologia, Università di Groninga, Centro medico universitario Groninga, Groninga, Paesi Bassi
3Amsterdam University Medical Center, Università di Amsterdam, Amsterdam, Paesi Bassi
4Rigshospitalet, Copenaghen, Danimarca
5Dipartimento di Medicina Interna, Medicina Vascolare ed Emostaseologia, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlino, Germania
6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Paesi Bassi
7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
8Istituto di Francoforte, Croce Rossa tedesca Servizio Sangue Baden Wurttemberg-Hessen, Francoforte, Germania
9Istituto di Francoforte, Croce Rossa tedesca Servizio Sangue Baden-Württemberg-Hessen, Francoforte, Germania
10Università di Washington School of Medicine, Seattle, WA
11uniQure Inc., Lexington, MA
12Universitatsklinikum Frankfurt, Francoforte, Germania