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1. Intermedio: (Tag); Intermedio; Creato il 28 settembre 2021
2. Una storia di trattamento dell'emofilia: sostituzione del fattore nella terapia genica: (Articolo taggato con: Intermedio); Presentato da Flora Peyvandi, MD, PhD; Creato il 30 giugno 2019
3. Una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) raggiunge livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE): (Articolo taggato con: Intermedio); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Creato il 21 agosto 2020
4. Trasferimento genico mediato da virus adeno-associati (AAV): perché questa è la strategia predominante per la terapia genica dell'emofilia?: (Articolo taggato con: Intermedio); Presentato da Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP; Creato il 05 dicembre 2019
5. La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni: (Articolo taggato con: Intermedio); Wolfgang A. Miesbach, medico; Creato il 05 dicembre 2020
6. La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni: (Articolo taggato con: Intermedio); Frank WG Leebeek, MD, PhD; Creato il 04 marzo 2021
7. Gruppo di lavoro sulla terapia genica EAHAD: (Articolo taggato con: Intermedio); Presentato da Wolfgang Miesbach, MD; Creato il 21 dicembre 2020
8. Efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave: primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica Hope-B: (Articolo taggato con: Intermedio); Steven W. Pipe, MD; Creato il 03 marzo 2021
9. Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b: (Articolo taggato con: Intermedio); Steven W. Pipe, MD; Creato il 05 dicembre 2020
10 Primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica HOPE-B: efficacia e sicurezza dell'Etranacogene Dezaparvovec (variante hFIX AAV5-Padova; AMT-061) negli adulti con emofilia B grave o moderata-grave trattata ...: (Articolo taggato con: Intermedio); Steven W. Pipe, MD; Creato il 05 dicembre 2020
11 Studio di follow-up di quattro anni sull'uomo per la prima volta sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza durevoli: terapia genica AAV con valoctocogene Roxaparvovec per emofilia grave A: (Articolo taggato con: Intermedio); John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH; Creato il 10 luglio 2020
12 Primo studio sulla terapia genica nell'uomo sulla tecnologia del vettore capsidico AAVhu37 nell'emofilia grave A - BAY 2599023 ha un'ampia idoneità per il paziente e un'espressione stabile e sostenuta a lungo termine di FVIII: (Articolo taggato con: Intermedio); Steven W. Pipe, MD; Creato il 05 dicembre 2020
13 Primo studio sulla terapia genica nell'uomo di AAVhu37 Capsid Vector Technology nell'emofilia grave A: Risultati dell'attività di sicurezza e FVIII: (Articolo taggato con: Intermedio); Steven W. Pipe, MD; Creato il 29 giugno 2020
14 Follow-up su una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) Raggiungimento di livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE): (Articolo taggato con: Intermedio); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Creato il 04 marzo 2021
15 Terapia genica per il trattamento dell'emofilia: un'introduzione al trasferimento genico vettoriale virale adeno-associato: (Articolo taggato con: Intermedio); Presentato da Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath; Creato il 05 dicembre 2019
16 Terapia genica per il trattamento dell'emofilia: preoccupazioni comuni nella terapia genica: (Articolo taggato con: Intermedio); Presentato da Thierry VandenDriessche, PhD; Creato il 25 novembre 2019
17 Terapia genica per il trattamento dell'emofilia: altre strategie e obiettivi: (Articolo taggato con: Intermedio); Presentato da Glenn F. Pierce, MD, PhD; Creato il 10 settembre 2019
18 Prove cliniche illustrate sulla terapia genica: (Articolo taggato con: Intermedio); Creato il 29 settembre 2021
19 Punti salienti del 15 ° seminario NHF sulle nuove tecnologie e il trasferimento genico per l'emofilia: (Articolo taggato con: Intermedio); Presentato da David Lillicrap, MD; Creato il 16 ottobre 2019
20 Punti salienti del 15 ° seminario NHF sulle nuove tecnologie e il trasferimento genico per l'emofilia: (Articolo taggato con: Intermedio); Presentato da David Lillicrap, MD e Glenn F. Peirce, MD, PhD; Creato il 16 ottobre 2019

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Supportato da borse di studio di Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

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