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La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni
Punti salienti del 14 ° Congresso annuale dell'EAHAD

La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bonig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11e Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi

2University Medical Center Groningen, Groningen, Paesi Bassi

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Paesi Bassi

4Rigshospitalet, Copenaghen, Danimarca

5Vivantes Klinikum, Berlino, Germania

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Paesi Bassi

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia

8Istituto di Francoforte, Croce Rossa tedesca Servizio Sangue Baden Wurttemberg-Hessen, Francoforte, Germania

9Istituto di Francoforte, Croce Rossa tedesca Servizio Sangue Baden Wurttemberg-Hessen, Francoforte, Germania

10Università di Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Ospedale universitario di Francoforte, Francoforte, Germania

Punti chiave

Attività FIX sostenuta per 4.5–5 anni in 2 coorti di dose
AMT-060 è stato somministrato a dosi di 5x1012 gc / kg (coorte 1, N = 5) e 2x1013 gc / kg (coorte 2, n = 5). Durante 5 anni (coorte 1) e 4.5 anni (coorte 2) di follow-up, l'attività endogena media di FIX è stata del 5.2% (95% CI 2.0-8.4) nella coorte 1 e 7.4% (95% CI 4.2-10.6) nella coorte 2. L'attività di FIX era dose dipendente e stabile durante il periodo di follow-up per entrambe le coorti. I valori tra parentesi rappresentano l'attività FIX media nel tempo. Sono inclusi solo i valori almeno 10 giorni dopo l'ultima somministrazione di FIX concentrato.
Riduzioni sostenute delle emorragie e uso stimato di FIX

* La profilassi è stata ridotta gradualmente e interrotta entro 12 settimane se l'attività FIX è stata mantenuta a ≥ 2%; * I dati della coorte 2 per l'anno 5 rappresentano 6 mesi. FIX, fattore IX

In entrambe le coorti di dosaggio, la terapia sostitutiva ABR e FIX media è diminuita drasticamente durante il primo anno dopo l'infusione ed è rimasta bassa negli anni successivi. Nella coorte 1, l'utilizzo di FIX è stato ridotto dell'84% e ABR del 55% a 5 anni rispetto ai livelli di pretrattamento. Per la coorte 2, l'utilizzo di FIX e ABR sono stati entrambi ridotti del 100% circa a 4.5 anni dopo l'infusione.

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