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Analisi di integrazione AAV dopo follow-up a lungo termine in emofilia A Dogs rivela le conseguenze genetiche della correzione genica mediata da AAV
Punti salienti della 23a riunione annuale dell'ASGCT

Analisi di integrazione AAV dopo follow-up a lungo termine in emofilia A Dogs rivela le conseguenze genetiche della correzione genica mediata da AAV

John K. Everett1, Giang N. Nguyen2, Hayley Raymond1, Aiof Roche1, Samita Kafle2, Cristiano Legno2, Giacobbe Leiby1, Elizabeth P. Merricks3, Haig H. Kazazian4, Timothy C. Nichols3, Frederic D. Bushman1, Denise E. Sabatino2,5

1Dipartimento di Microbiologia, Perelman School of Medicine, Università della Pennsylvania, Filadelfia, Pennsylvania

2Il Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, The Children's Hospital di Philadelphia, Filadelfia, Pennsylvania

3Dipartimento di Patologia e Medicina di Laboratorio, Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, Carolina del Nord

4Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins School of Medicine, Baltimora, MD

5Dipartimento di Pediatria, Perelman School of Medicine, Università della Pennsylvania, Filadelfia, Pennsylvania

Punti chiave

Questo studio ha comportato un follow-up a lungo termine (fino a 10 anni) di 9 cani emofilia A trattati con terapia genica canina FVIII (cFVIII). Il gene cFVIII è stato consegnato ai cani HA usando AAV8 o AAV9 usando due approcci di consegna: due erogazioni a catena che hanno consegnato la catena pesante e la catena leggera in 2 vettori separati o cFVIII eliminato dal dominio B in un singolo vettore AAV8.

Il numero di copie vettoriali e le analisi del sito target di integrazione hanno dimostrato cloni espansi con molecole AAV integrate, incluso un clone contenente un vettore intatto. Nessun cane ha dimostrato evidenza di tumorigenesi, suggerendo che gli eventi di espansione e integrazione clonale non fossero associati a tumori maligni.

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