Steven W. Tubo, MD
In evidenza dal Congresso ISTH 2021

Efficacia e sicurezza di 52 settimane di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderata-grave: dati dallo studio di fase 3 di terapia genica HOPE-B

Tubo SW1, FW Leebeek2, M.Recht3, Tasto NS4, S. Lattimore3, G. Castamano5, EK Sawyer6,7, S.Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R.Dolmetsch6,7, W.Miesbach8, investigatori HOPE-B

1Università del Michigan, Ann Arbor, Stati Uniti

2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi

3Oregon Health & Science University, Portland, Stati Uniti

4Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, Stati Uniti

5Centro per le malattie emorragiche e la coagulazione, Ospedale Universitario di Careggi, Firenze, Italia

6uniQure Inc, Lexington, Stati Uniti

7uniQure BV, Amsterdam, Paesi Bassi

8Ospedale universitario di Francoforte, Francoforte, Germania

Punti chiave

FIX attività oltre 52 settimane dopo l'infusione

Attività FIX media e mediana per tutti i partecipanti allo studio HOPE-B per 52 settimane dopo la somministrazione di 2×1013 gc/kg (N = 54). Dopo il trattamento, l'attività di FIX è aumentata rapidamente fino a una media di 39.0 UI/dl alla settimana 26 e di 41.5 UI/dl alla settimana 52.

Eventi avversi correlati al trattamento

Eventi avversi correlati al trattamento più comuni (possibilmente correlati o correlati) con un'incidenza ≥ 5% nella popolazione di sicurezza durante il periodo post-trattamento. Ci sono stati 408 eventi avversi tra 53 partecipanti, di cui 91 (su 39 partecipanti) sono stati considerati eventi avversi correlati al trattamento (TRAE).

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