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In evidenza dal Congresso ISTH 2021
Efficacia e sicurezza di 52 settimane di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderata-grave: dati dallo studio di fase 3 di terapia genica HOPE-B
Tubo SW1, FW Leebeek2, M.Recht3, Tasto NS4, S. Lattimore3, G. Castamano5, EK Sawyer6,7, S.Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R.Dolmetsch6,7, W.Miesbach8, investigatori HOPE-B
1Università del Michigan, Ann Arbor, Stati Uniti
2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Paesi Bassi
3Oregon Health & Science University, Portland, Stati Uniti
4Università della Carolina del Nord, Chapel Hill, Stati Uniti
5Centro per le malattie emorragiche e la coagulazione, Ospedale Universitario di Careggi, Firenze, Italia
6uniQure Inc, Lexington, Stati Uniti
7uniQure BV, Amsterdam, Paesi Bassi
8Ospedale universitario di Francoforte, Francoforte, Germania
Punti chiave
Attività FIX media e mediana per tutti i partecipanti allo studio HOPE-B per 52 settimane dopo la somministrazione di 2×1013 gc/kg (N = 54). Dopo il trattamento, l'attività di FIX è aumentata rapidamente fino a una media di 39.0 UI/dl alla settimana 26 e di 41.5 UI/dl alla settimana 52.
Eventi avversi correlati al trattamento più comuni (possibilmente correlati o correlati) con un'incidenza ≥ 5% nella popolazione di sicurezza durante il periodo post-trattamento. Ci sono stati 408 eventi avversi tra 53 partecipanti, di cui 91 (su 39 partecipanti) sono stati considerati eventi avversi correlati al trattamento (TRAE).
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