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Prima approvazione della terapia genica nell'emofilia
Steven W. Pipe, MD commenta la recente approvazione.
Punti salienti del 15° Congresso annuale dell'EAHAD
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Prepararsi per la futura approvazione di una terapia genica nell'emofilia
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Ostacoli e opportunità
Presentato da: Frank WG Leebeek, MD, PhD
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Copertura della conferenza
Highlights Dal 30° Congresso dell'ISTH
Chiarire il meccanismo dietro la discrepanza del test del fattore VIII derivato dall'AAV
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Relazione tra FVIII prodotto da transgene e tassi di sanguinamento 2 anni dopo il trasferimento genico con Valoctocogene Roxaparvovec: risultati di Gener8-1
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Risultati di B-LIEVE, uno studio di conferma della dose di fase 1/2 della terapia genica FLT180a AAV in pazienti con emofilia B
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Miglioramenti nella qualità della vita correlata alla salute negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave dopo aver ricevuto la terapia genica con Etranacogene Dezaparvovec
Steven W. Pipa, M
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