Copertura della conferenza

Punti salienti del congresso virtuale EAHAD 2021

Efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave: primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica Hope-B

Efficacia e sicurezza di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave: primi dati dallo studio di fase 3 sulla terapia genica Hope-B

Steven W. Pipe, MD

OROLOGIO
Caratterizzazione della persistenza del vettore del virus adeno-associato dopo un follow-up a lungo termine nel modello emofilia a cane

Caratterizzazione della persistenza del vettore del virus adeno-associato dopo un follow-up a lungo termine nel modello emofilia a cane

Paul Batty, MBBS, PhD

OROLOGIO
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padova hFIX), un vettore avanzato per il trasferimento genico negli adulti con emofilia B grave o moderata: dati a due anni da uno studio di fase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

OROLOGIO
La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni

La terapia genica AMT-060 negli adulti con emofilia B grave o moderata-severa Conferma di un'espressione FIX stabile e di riduzioni durevoli del sanguinamento e del consumo di fattore IX fino a 5 anni

Frank WG Leebeek, MD, PhD

OROLOGIO
Follow-up di una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) Raggiungimento dei livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Follow-up di una nuova terapia genica con virus adeno-associato (AAV) (FLT180a) Raggiungimento dei livelli normali di attività FIX in pazienti con emofilia B grave (HB) (studio B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

OROLOGIO